Emofilia A, risultati preliminari positivi con emicizumab sui bimbi

I risultati preliminari di uno studio di fase III mirato a valutare la profilassi con emicizumab in bambini sotto i 12 anni e inibitori del fattore VIII sono stati positivi. Intanto Kedrion Biopharma ha siglato un accordo con il consorzio europeo dell'Emofilia per favorire l’accesso alle cure

Buone notizie per le persone affette da emofilia. Da un lato Kedrion Biopharma, azienda leader in Italia nel settore dei plasmaderivati, ha siglato un accordo con il consorzio europeo dell’Emofilia (Ehc) che coinvolge altre due aziende del settore. L’obiettivo è “migliorare l’accesso ai trattamenti per i disordini della coagulazione in Europa e assicurare cure sostenibili in quei Paesi europei dove non vengono raggiunti gli standard terapeutici minimi per il trattamento dell’emofilia”.

Dal settore ricerca invece arrivano risultati incoraggianti – anche se preliminari – da uno studio di fase III mirato a valutare la profilassi con emicizumab in bambini sotto i 12 anni con emofilia A e inibitori del fattore VIII. L’analisi ad interim, condotta dopo una mediana di 12 settimane di trattamento, ha mostrato che la profilassi con l’anticorpo monoclonale sperimentale ha evidenziato una riduzione clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nel tempo come riferisce Roche in una nota. Gli eventi avversi più comuni osservati con emicizumab sono state le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione e delle rinofaringiti.

“La gestione dell’emofilia A con inibitori del fattore VIII è particolarmente complessa sia per i bambini sia per i caregiver, in quanto il sanguinamento è difficile da controllare e i trattamenti attualmente disponibili richiedono frequenti infusioni endovenose” sottolinea Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development. “Ci conforta osservare che la profilassi con emicizumab, somministrato una volta a settimana per via sottocutanea, abbia evidenziato una riduzione clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti nei bambini nel tempo”.

Quello di oggi è il secondo studio di fase III del programma di sviluppo clinico di emicizumab di cui vengono resi noti i risultati. Inoltre sono in corso altri due studi di fase III sul farmaco: uno punta a valutare la profilassi con emicizumab somministrato una volta a settimana o a settimane alterne in soggetti di età uguale o superiore a 12 anni con emofilia A e senza inibitori del fattore VIII; l’altro per valutare la profilassi con il farmaco somministrato ogni quattro settimane in soggetti di età uguale o superiore a 12 anni con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII.