Ema: al via un progetto pilota per accelerare le alternative alla sperimentazione animale

L’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha avviato un progetto pilota per favorire la condivisione dei dati generati attraverso le New Approach Methodologies (Nam), metodologie alternative o complementari ai tradizionali studi sugli animali.

Il programma, denominato Voluntary data submission (Vds), offre a imprese, sviluppatori di metodologie, organizzazioni di ricerca a contratto, laboratori accademici e altri stakeholder la possibilità di sottoporre volontariamente all’Ema dati prodotti attraverso le Nam (senza collegarli a una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio).

L’obiettivo è consentire ai regolatori di acquisire esperienza diretta con questi approcci e valutarne il valore scientifico in un contesto regolatorio. Le candidature al progetto pilota potranno essere presentate fino al terzo trimestre del 2027. Al termine dell’iniziativa, l’Ema pubblicherà un rapporto con le proposte ricevute.

Dalle Nam agli organoidi: cosa cambia?

Le Nam comprendono un insieme eterogeneo di tecniche. Tra queste ci sono sistemi in vitro complessi, organoidi, sistemi microfisiologici, modelli computazionali e combinazioni di metodologie differenti.

Secondo l’Ema, questi approcci possono produrre informazioni comparabili o superiori a quelle ottenute con alcuni metodi tradizionali e contribuire a sostituire o ridurre l’impiego di animali nello sviluppo non clinico dei medicinali.

Il nodo, tuttavia, non è soltanto scientifico. Una delle principali sfide per l’utilizzo delle Nam riguarda infatti la loro accettazione regolatoria: le metodologie possono essere già utilizzate nella ricerca e nelle fasi iniziali dello sviluppo, ma i dati prodotti vengono ancora condivisi in misura limitata con le autorità.

Questo riduce la possibilità per i regolatori di accumulare esperienza e fiducia sulla loro applicabilità.

Un percorso anche per i medicinali veterinari

L’Agenzia lavora inoltre sul tema attraverso il principio delle 3R – replacement, reduction e refinement – che punta rispettivamente a sostituire gli animali quando possibile, ridurne il numero al minimo necessario e perfezionare le procedure per limitarne stress e sofferenza.

Le metodologie alternative possono essere prese in considerazione nella valutazione della sicurezza e dell’efficacia dei medicinali veterinari e, quando scientificamente appropriate e adeguatamente validate, possono contribuire a sostituire o ridurre l’impiego di animali.

Il tema riguarda direttamente anche il settore della salute animale. L’Ema ha infatti chiarito che il quadro regolatorio per l’accettazione delle Nam si applica sia ai medicinali per uso umano sia a quelli veterinari.

Il valore dei dati per i regolatori

Il nuovo progetto pilota punta a creare un canale strutturato attraverso cui far arrivare ai regolatori dati che altrimenti rischierebbero di rimanere confinati alla ricerca o alle fasi iniziali dello sviluppo.

Il confronto con l’Ema sarà non vincolante e non decisionale. I partecipanti riceveranno un feedback individuale da un gruppo di esperti non clinici della rete regolatoria europea. I dati saranno valutati indipendentemente dalle procedure di autorizzazione dei medicinali.

L’iniziativa dovrebbe così contribuire a rafforzare il dialogo scientifico, aumentare l’esperienza regolatoria sulle Nam e favorire approcci di valutazione più armonizzati in Europa.

Un tassello della strategia sulle 3R

Il progetto non nasce da zero. L’Ema lavora da anni sulla possibilità di integrare le Nam nella regolazione dei farmaci. La novità del progetto pilota è rappresentata dalla possibilità di condividere i dati al di fuori di una domanda di autorizzazione, permettendo all’Agenzia di acquisire conoscenze su metodologie ancora in evoluzione senza inserirle direttamente in un iter autorizzativo.

È un passaggio rilevante in uno scenario in cui la ricerca regolatoria sta cercando di spostare progressivamente il baricentro verso modelli più rilevanti per la biologia umana e, al tempo stesso, di ridurre il ricorso agli animali.

L’Ema stessa indica tra gli obiettivi delle Nam il miglioramento della rilevanza per l’uomo e l’applicazione dei principi di replacement, reduction e refinement.

La sperimentazione animale verso un nuovo paradigma

Il percorso europeo si inserisce in un movimento più ampio. Anche altre autorità regolatorie stanno lavorando per favorire metodi alternativi e ridurre il ricorso agli animali nello sviluppo dei medicinali. Negli Stati Uniti, per esempio, la Fda ha pubblicato una bozza di linee guida sulla validazione delle metodologie alternative, con l’obiettivo di facilitarne l’impiego nelle valutazioni non cliniche.

In Europa, intanto, l’Ema sta cercando di trasformare la crescente disponibilità di nuove tecnologie – dagli organoidi agli organ-on-chip, fino ai modelli in silico – in evidenze utilizzabili nel processo regolatorio.

È anche su questo terreno che si gioca la transizione verso un modello di ricerca nel quale la riduzione della sperimentazione animale non dipenda soltanto dalla disponibilità di tecnologie alternative, ma dalla loro capacità di dimostrare affidabilità, riproducibilità e utilità per uno specifico contesto regolatorio.