Malattie rare, molecola di Recordati riceve la designazione di farmaco orfano

Pubblicato il: 5 Novembre 2018|

La Commissione europea ha concesso la designazione di farmaco orfano alla molecola sperimentale “REC 0545” di Orphan Europe, società del gruppo Recordati, per il trattamento della Msdu (malattia delle urine a sciroppo d’acero), una rara patologia metabolica genetica. A darne notizia è un comunicato di Recordati. È la prima volta – sottolinea l’azienda – che una designazione di farmaco orfano viene concessa per questa patologia.

La malattia

A causa della Msud – ricorda la nota – il corpo non è in grado di metabolizzare correttamente alcuni aminoacidi (i componenti delle proteine). A partire dalla prima infanzia, questa condizione è caratterizzata da scarso appetito, vomito, mancanza di energia (letargia), convulsioni, movimenti anormali e ritardo dello sviluppo.

Il nome della malattia, che in Europa colpisce circa 3.000 pazienti, deriva dal caratteristico odore dolce dell’urina dei neonati colpiti. I piccoli pazienti soffrono di episodi di scompenso che, se non trattati, possono risultare letali.

La designazione di farmaco orfano

“La designazione di farmaco orfano europeo – commenta Andrea Recordati, amministratore delegato dell’azienda – è un risultato fondamentale che facilita ed accelera ulteriormente lo sviluppo di REC 0545 nel trattamento del MSUD. Siamo molto lieti che la Commissione abbia conferito la designazione di farmaco orfano a questo nuovo trattamento, il che mette in evidenza i bisogni medici ancora insoddisfatti nel trattamento di bambini e adulti affetti da questa malattia devastante e conferma la necessità di sviluppare nuove terapie per Msdu. Ciò rappresenta un ulteriore traguardo per la nostra azienda e dimostra il nostro impegno nel campo delle malattie rare”.

La designazione di farmaco orfano si applica ai farmaci studiati per il trattamento di malattie rare o condizioni che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 in Europa e che offrono un significativo vantaggio terapeutico rispetto alle terapie già esistenti. La designazione conferisce l’opportunità di una commercializzazione esclusiva di dieci anni a fronte dell’approvazione del farmaco nella stessa indicazione.

Tag: malattie rare / Recordati /

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