Real world data, le tecnologie per gestirli a supporto dei trial clinici e della ricerca farmaceutica

Pubblicato il: 23 Luglio 2021|

Chi fa ricerca nel campo dei farmaci e dei trattamenti innovativi lo sa: senza dati in quantità (e di qualità) sui pazienti è inevitabile che ci siano aumenti dei costi e ritardi nel completamento degli studi. Il problema deriva dalla difficoltà delle aziende sanitarie, non solo italiane ma anche internazionali e d’ogni dimensione, di condividere i dati clinici archiviati in modo decentralizzato e caotico. Una situazione che ostacola sia le cure che l’innovazione e che reclama l’utilizzo di moderne piattaforme informatiche sanitarie capaci di normalizzare e federare i dati dalle diverse fonti per un più facile accesso e utilizzo delle informazioni. Una piattaforma dove i ricercatori possano trovare le informazioni utili per valutare la fattibilità dei protocolli, identificare i pazienti da candidare ai trial clinici, reclutarli, seguirli nel percorso di cura e poi, una volta che il farmaco o il trattamento siano sul mercato, consentire un’accurata sorveglianza.

Velocizzare i trial clinici e ridurne i costi: quali sfide per l’industria farmaceutica

La gestione complessa e a volte caotica dei dati dei pazienti nelle strutture sanitarie è il primo responsabile dell’allungamento dei tempi per l’immissione di un nuovo farmaco o trattamento clinico sul mercato. Secondo i dati pubblicati sul sito clinicaltrials.gov che considerano la realtà degli Stati Uniti d’America, ogni giorno di ritardo ha un forte impatto di costo, sotto forma di opportunità perse, per gli sponsor di una sperimentazione clinica.
Inoltre, l’80% delle sperimentazioni cliniche non rispetta i tempi nell’arruolamento dei pazienti: la metà dei ritardi nei trial clinici sono causati da problemi nel reclutamento dei pazienti e dalle difficoltà dei ricercatori nell’ottenere su di essi le informazioni utili. Le problematiche di accesso ai dati dei pazienti sono un onere crescente per la ricerca clinica, stante il fatto che negli ultimi vent’anni il numero degli studi è cresciuto con una media del 26% annuo. Purtroppo, però, l’incapacità di reclutare e mantenere  una popolazione di pazienti sufficiente è una delle cause che rende difficile l’effettiva pubblicazione dei risultati. A maggio 2018, infatti, su un totale di 275 mila trial clinici condotti, meno del 12% ha pubblicato i risultati.

Per velocizzare ricerca e trial clinici servono piattaforme informatiche capaci di consolidare informazioni di diversa fonte e natura, quindi rispondere alle domande chiave:

  • Ci sono già dei dati clinici a supporto dello studio?
  • Quali ospedali garantiscono il numero di pazienti necessario?
  • È possibile identificare e contattare i pazienti?
  • Dopo il rilascio del farmaco o della terapia si può monitorarne l’effetto su una popolazione molto più ampia e distribuita?

Ottenere risposte veloci e affidabili a queste domande può fare la differenza nella ricerca di nuovi farmaci e terapie.

Come affrontare la sfida dei dati nel mondo della sanità

I dati dei pazienti si presentano generalmente sparpagliati sui diversi sistemi del singolo ospedale, così come in contesti clinici differenti. Possono presentarsi in svariati formati: con modelli di dati strutturati (tabellari) o non strutturati (immagini diagnostiche, prescrizioni, annotazioni del medico e così via). Possono inoltre essere scritti in lingue straniere, utilizzare terminologie cliniche differenti ed essere soggetti a regolamentazioni e tutele per la privacy diverse.
Alcuni ospedali dispongono di un moderno sistema di registrazione delle cartelle cliniche che consente ricerche veloci su chiavi, altri invece non lo hanno. E la situazione si fa più complessa quando i partecipanti devono avere un profilo sanitario ben definito, se lo studio viene condotto a livello internazionale oppure ancora quando il farmaco è sul mercato ed è necessario monitorarne gli effetti e le reazioni avverse su larga scala. L’utilizzo dei dati clinici dei pazienti per la ricerca richiede un ecosistema connesso e interoperabile che colleghi le aziende sanitarie, le aziende farmaceutiche e i centri di ricerca.
Questo è infatti uno degli obiettivi nel mirino di progetti come l’European Medical Information Framework (EMIF) per la creazione di una rete d’informazione sanitaria a livello europeo. Un’altra iniziativa degna di nota è stata avviata nel Regno Unito dal National Health Service (NHS) per anonimizzare le informazioni dei pazienti ai fini di renderle disponibili per scopi di ricerca. A promuovere in Europa la collaborazione dei principali attori coinvolti nella ricerca sanitaria c’è l’Innovative Medicines Initiative (IMI), mentre il consorzio Electronic Health Records for Clinical Research (EHR4CR) ha avviato un progetto per integrare 11 ospedali e 10 aziende farmaceutiche in sette Paesi europei con lo scopo di dimostrare i benefici dell’interoperabilità e dell’utilizzo dei dati ai fini della ricerca.

I punti chiave di una piattaforma dati a misura di ricerca e trial clinici

I requisiti fondamentali per una piattaforma dati sanitaria a supporto di trial clinici e ricerca sono cinque:

  • interoperabilità
  • completezza dei dati
  • sicurezza/privacy (conformità normativa)
  • sostenibilità/scalabilità
  • integrazione dei workflow sanitari

Sul tema dell’interoperabilità, la piattaforma deve mettere insieme dati prodotti da una moltitudine di sistemi clinici e di terze parti, superando differenze a livello di semantica, standard di codifica, modelli di dati e sistemi. I dati delle Cartelle Cliniche Elettroniche (EMR) e di altri sistemi clinici devono essere condivisibili attraverso una vasta gamma di linguaggi: HL7, IHE, DICOM, ASTM, FHIR, CDA, e altri. Quando sono trasportati su sistemi di sperimentazione o di osservazione devono poter rispondere ad altri standard come quelli imposti dal Clinical Data Acquisition Standards Harmonization (CDASH), dal Clinical Data Interchange Standards Consortium (CDISC), oltre all’Observational Medical Outcomes Partnership (OMOP).
Per quanto riguarda la qualità e la completezza dei dati, l’imperativo è fruire di tutti i dati, sia strutturati che non strutturati, a condizione che siano affidabili. Oltre a normalizzare i dati da fonti diverse, vengono impiegate sofisticate tecnologie semantiche per aggregare informazioni eterogenee che comprendono immagini, diagnosi strutturate, elenchi di reazioni avverse, somministrazioni di farmaci, risultati clinici, note infermieristiche e mediche, risposte a sondaggi e così via.
Un altro tema importante è la sicurezza dei dati e il rispetto delle normative sulla privacy in accordo con i requisiti etici, legali e di riservatezza in vigore nei Paesi dove viene condotta la sperimentazione (es. GDPR). Rientrano in quest’ambito i supporti per la raccolta del consenso di pazienti, le capacità di anonimizzare i dati, d’impedire l’identificazione del paziente in alcune fasi o di operare in collegamento con le terze parti che garantiscono la sicurezza, le politiche d’accesso e di privacy in ambiti normativi diversi. Per essere efficace la piattaforma deve poter essere sostenibile e scalabile, supportare un ampio spettro di casistiche d’uso grazie a componenti adattabili, riutilizzabili, basati su standard e facili da governare. Deve inoltre integrarsi nel flusso di lavoro sanitario per riuscire, per esempio, a coinvolgere i medici e i pazienti durante le visite, per aumentare il tasso di successo nel reclutamento dei pazienti.

Esperienze internazionali d’integrazione dei dati a supporto dei trial clinici

Sono già molte le iniziative e le esperienze sulle piattaforme di dati sanitari al fine di facilitare i trial clinici. Il Northwell Health, tra i più grandi sistemi sanitari privati degli Stati Uniti, ha completato l’aggregazione delle informazioni delle cartelle cliniche e di altri sistemi clinici di 23 ospedali e di 450 tra ambulatori e studi medici. Utilizzando la soluzione di InterSystems HealthShare per estrarre dati da referti radiologici, patologici o note cliniche, ha creato un database sanitario con oltre un miliardo di informazioni utili per la selezione dei criteri d’inclusione nelle sperimentazioni. Le notifiche vengono inserite nella Cartella Clinica Elettronica per ottenere e gestire il consenso del paziente. Una società molto attiva nella ricerca e nello sviluppo per la cura della sclerosi multipla, Biogen, usa HealthShare per alimentare la propria rete globale che aggrega le informazioni cliniche da differenti sistemi informativi ospedalieri. Oltre che dai siti nordamericani, Biogen ha integrato i dati provenienti dai siti europei, tra cui alcuni ospedali situati in Germania.
Inoltre, utilizzando la tecnologia di InterSystems, l’Ospedale Universitario di Cambridge (Regno Unito) ha implementato un registro nazionale del tumore ovarico che aggrega i dati del sistema informativo dell’ospedale con altri quattro centri oncologici del Regno Unito. Le informazioni raccolte – dati dei pazienti, il trattamento applicato e i risultati ottenuti – sono utilizzate per scopi di ricerca, di revisione delle politiche di cura e misurazioni di qualità.
Infine, una società farmaceutica belga ha collaborato con InterSystems per identificare i pazienti a rischio di sviluppare l’epatite C a partire dall’analisi delle informazioni non strutturate che raramente sono mappate nei database clinici, come la presenza di tatuaggi, piercing, soggiorni in comunità penali e altri fattori di rischio. In sintesi, l’implementazione di una moderna piattaforma d’integrazione e di collaborazione sui dati consente un salto quantico nella possibilità di utilizzare le informazioni dei pazienti, sia per migliorare la capacità di cura che per sostenere e accelerare la ricerca di nuove terapie.
 

Homepage della rubrica “Il valore dei dati nella sanità digitale: sfide, processi e tecnologie”

In collaborazione con InterSystems Italia

Tag: Il valore dei dati nella sanità digitale / real world data /

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