“The Big upDate”: la sanità di domani è già presente

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Pubblicato il: 19 Settembre 2022|

Concetti come one digital health e smart data saranno il pane quotidiano di coloro che parteciperanno al progresso della sanità. In parte lo sono già e in misura sempre crescente. A sostenerlo è il ricco panel di esperti di varie discipline intervenuti alla seconda edizione dell’evento dal titolo “The Big upDate”, organizzato da Pfizer e patrocinato dall’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom). Di sicuro innovazioni, come intelligenza artificiale, digital twin e blockchain, stanno già avendo impatto sulle organizzazioni del mondo health care. Ma non solo. Da alcuni anni, le agenzie regolatorie guardano a questi strumenti per svolgere una rivoluzione nel campo della real world evidence. Anche in Italia, le opportunità date dall’integrazione delle evidenze tratte nel mondo reale con i big data sono indubitabili. Ciò che è certo, come sottolinea il moderatore dell’evento, Federico Ferrazza, direttore di Wired Italia, è necessaria una collaborazione fra la tecnologia e il mondo della ricerca per costruire la sanità del futuro.

Strategia europea

Un passo in avanti è la proposta presentata il 5 maggio scorso in Commissione sull’European health data space, un regolamento che vedrà un iter di circa un anno e consentirà l’accesso da ogni Paese membro dell’Unione a un’enorme quantità di informazioni. I numeri che riguardano i vantaggi sono significativi. Sono infatti “attesi – ricorda Ferrazza – 5,5 miliardi di euro di risparmio nei prossimi dieci anni e una crescita del 20-30% del mercato sanitario digitale. Lo spazio europeo è una tappa fondamentale. L’obiettivo è di garantire trasparenza, benefici per tutti, fra cui i ricercatori che potranno accedere ai dati”.

Limiti e spazi normativi

Come riutilizzare i dati raccolti per migliorare una cura o un prodotto è un tema che indaga molti aspetti di carattere legale. Il quadro normativo è in evoluzione, così come l’ambito di ricerca scientifico. “Secondo l’articolo 5 del General data protection regulation (Gdpr), in base alla finalità, discende l’applicazione. L’articolo 6 dice qual è la procedura per valutare la compatibilità. Se c’è compatibilità, si può trattare il dato per una finalità secondaria, come la ricerca scientifica o di natura amministrativa”, afferma l’avvocato Silvia Stefanelli. “Il secondary use dei dati in sanità – continua – è stato approfondito in una analisi europea in cui sono emerse delle differenze fra gli Stati che derivano dal fatto che lo stesso regolamento abbia lasciato spazio per introdurre discipline nazionali. In Italia, sulla ricerca scientifica, l’articolo 110-bis del codice privacy dice che è possibile riutilizzare il dato da parte di un terzo. In questo caso, l’autorizzazione al trattamento viene rilasciata da parte del Garante. Molto spesso – commenta l’avvocato – vedo che chi svolge ricerca non scelga questo iter per timore di ricevere una valutazione negativa da parte del Garante”. Un’altra modalità è la anonimizzazione dei dati, cioè il dato privato da elementi identificativi per cui però permane la possibilità di riagganciare la cartella clinica alla persona fisica. “Per effettuarla, ci sono molti documenti a livello internazionale. Abbiamo anche un documento, che è un codice di condotta approvato dal Garante per i dati usati per fare formazione”. L’Europa, consapevole delle difficoltà, sta promuovendo una nuova strategia. “La strada – osserva – è segnata. Lo spazio europeo potrà favorire in maniera importante. L’effetto positivo potremmo averlo anche prima della effettiva implementazione perché abbiamo capovolto il paradigma per usare i dati per il bene sociale”.

L’applicazione clinica

Gli studi tradizionali nel campo della ricerca oncologica possono essere integrati dai big data. I vantaggi vanno dall’aumento delle informazioni su popolazioni sottorappresentate o l’allargamento dello sguardo su tossicità rare e tollerabilità. “Negli ultimi anni le agenzie regolatorie hanno dato importanza alla real world evidence per produrre implicazioni a scopo registrativo e dare risposte”, afferma Massimo Di Maio, segretario nazionale dell’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) e professore ordinario del dipartimento di Oncologia dell’Università degli Studi di Torino. “Nella nuova era della digitalizzazione della sanità – continua – l’opportunità data dalla real world evidence è importante. Non bisogna dimenticare però che ci sono molti punti delicati sia tecnici sia di formazione dei pazienti, dei caregiver e degli operatori sanitari per i quali vanno garantite le adeguate risorse”. Di Maio è stato anche coordinatore delle linee guida della European society for medical oncology (Esmo), pubblicate ad aprile scorso, sull’impiego di strumenti che possono ottimizzare la gestione del singolo paziente ed essere una fonte di dati. “Nel documento abbiamo dedicato una parte alla necessità di risorse umane formate per gestire le informazioni. Bisogna sempre stare attenti alle disparità e a vigilare che l’opportunità sia la stessa per tutti i cittadini italiani”.

Sviluppo condiviso

Per assumere decisioni sulla base dei dati raccolti, è necessario che i dispositivi di digital health siano affidabili ed efficaci dal punto di vista clinico. “Stiamo assistendo a un grosso fermento, si realizzano prodotti che vengono sperimentati su pochi pazienti ma su cui non viene fatta sufficiente ricerca clinica. Su alcuni di questi, tuttavia, gli studi clinici condotti (spesso sperimentazioni cliniche randomizzate) sembrano sostenerne l’efficacia. Esempi di questo tipo sono i digital drug support, gli inalatori intelligenti e il pancreas artificiale, che misura il livello di glicemia e predispone quanta insulina iniettare. Esistono delle evidenze in letteratura sull’efficacia di questi strumenti, come sull’aderenza al trattamento, che sono in grado di ridurre l’errore anche per pazienti anziani in politerapia”, illustra Eugenio Santoro, capo laboratorio di informatica medica, dipartimento di salute pubblica dell’Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri IRCCS. Altro capitolo è rappresentato dalle digital therapeutics, software che implementano le terapie cognitive comportamentali. “Le agenzie regolatorie le considerano dispositivi medici dal punto di vista normativo. Alcuni esempi sono Welldoc, una delle prime autorizzate dalla Fda, destinata ai pazienti diabetici, con la quale è stata dimostrata una riduzione statisticamente significativa della emoglobina glicata, rispetto al braccio di controllo. Oppure Endeavor, un videogioco efficace in tre sperimentazioni cliniche randomizzate per ridurre il deficit di attenzione nei bambini”. In Italia non abbiamo terapie digitali rimborsabili al momento ma per il loro sviluppo, secondo l’esperto, serve la formazione di medici, pazienti e sviluppatori di software. “Il loro uso – sostiene – necessita la validazione e la messa a frutto di studi clinici randomizzati che, oltre a misurarne l’efficacia clinica su specifici endpoint, potrebbero favorire lo sviluppo dei decentralized clinical trials e la raccolta di dati real world, evitando lo spostamento dei pazienti. Sviluppare la cultura dell’uso di strumenti digitali è importante, per questo vanno coinvolti fin dall’inizio i soggetti (in particolare medici e pazienti) per evitare il fallimento e la scarsa usabilità”.

Supporto ai processi decisionali

Ad oggi non c’è una definizione unica di real world data. Un tentativo è stato fatto dalla Food and drug administration (Fda) americana che ha emanato il Real world evidence program nel 2018 in cui per real world data si intendono i dati relativi allo stato di salute dei pazienti, raccolti di routine, da una varietà di fonti. “La capacità di accedere ai dati clinici dettagliati e precisi sta migliorando la possibilità di usare le informazioni a supporto della ricerca e delle decisioni regolatorie”, commenta Oriana Ciani, associate professor of Practice, Area Management Pubblico e Policy, Economia Sanitaria e Hta presso l’Sda Bocconi. “L’Agenzia europea del farmaco ha una tradizione lunga di uso dei dati real world sulle valutazioni di sicurezza. L’Agenzia ha svolto uno studio per vedere come i dati real wolrd fossero usati nelle nuove applicazioni dei farmaci negli anni 2018 e 2019. Dal concetto ampio di real world data, usato dall’Ema, emerge che circa il 40% dei dossier per nuova approvazione contengono elementi di real world evidence sulla base di 117 studi diversi. Questi elementi si basano su registri di dati ospedalieri, cartelle elettroniche e studi di coorte. C’è un uso diffuso del real world evidence in Europa a supporto delle valutazioni per l’autorizzazione e l’immissione in commercio. Uno dei problemi più grandi che l’Agenzia osserva è la frammentarietà e il fatto che non siano rappresentativi di tutti gli Stati membri. Va tenuta considerazione quindi l’iniziativa dell’European health data space o del progetto Darwin che punta a mettere a disposizione dei dati real world che siano effettivamente utili e affidabili per la presa di decisioni”. Per quanto riguarda le agenzie di health technology assessment, “una revisione recente delle linee guida a livello europeo – conclude la docente – mostra come ci sia una differenza di approcci verso questi dati. In generale le linee guida stabiliscono c’è accettazione per i tipi di dati ma verso i real world c’è una sorta di sospetto, per cui di fatto studi che non siano randomizzati controllati sono considerati di qualità inferiore”.

La prova delle riforme

Implementare la digital health sarà un percorso che vedrà tutti gli aspetti, clinico, metodologico, accademico e regolatorio, camminare insieme. Riguardo al monitoraggio dei sintomi dei pazienti oncologici, la sfida secondo Di Maio è trasformare il futuro in presente: “siamo consapevoli – dice – che serva una alfabetizzazione digitale del paziente anche se rispetto a dieci anni fa sono stati fatti progressi enormi”. Per Santoro, “ben vengano le linee guida per l’impiego degli strumenti per la gestione dei pazienti. Bisogna fare in modo che le iniziative escano dall’ambito sperimentale”. Dello stesso avviso è la professoressa Ciani: “ci sono tante innovazioni nella ricerca clinica che restano confinati alla realtà, è un gap osservato”. Per tutti gli esperti il Pnrr è un’occasione, anche se Santoro avverte: “non è solo una questione di risorse, c’è un problema di organizzazione. Bisogna nominare persone e organizzare i servizi. C’è un problema di disparità che può essere superata cercando di capire quali strumenti di digital health vanno adottati e per quale tipo di area medica. C’è bisogno di ricerca clinica per capire dove li strumenti danno il meglio ma il Pnrr non prevede soldi per questo”. Anche sul piano legale, la tecnologia corre più veloce delle norme ma negli ultimi due anni c’è stata un’accelerazione. “Lo sviluppo della medicina del territorio – commenta Stefanelli – passa per buona parte attraverso la tecnologia. è una grande occasione. la strada è indicata, forse i tempi andranno oltre il Pnrr”. Le prospettive per la digital medicine, nel mondo e in Italia, si stanno muovendo. “Fra le nuove digital terapeutics – racconta Ciani – nuova terapia per il trattamento dei sintomi di insonnia che ha rilevato di essere più efficace dei sonniferi, dimostrata con 12 studi randomizzati. Inoltre genera dei risparmi di 90 sterline l’anno per paziente”. (PP-UNP-ITA-1003)

Tag: one digital health / pfizer / the big upDate /

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