Fda: a Opaxio di Cell Therapeutics la qualifica di farmaco orfano

Lo status è stato concesso per il trattamento del glioblastoma multiforme, tumore cerebrale maligno

L’ente regolatorio americano, Food and Drug Administration (Fda), ha concesso la qualifica di medicinale orfano a Opaxio (paclitaxel poliglumex) di Cell Therapeutics per il trattamento del glioblastoma multiforme (Gbm), tumore cerebrale maligno. Lo status è stato concesso sulla base dell’attività preliminare osservata da uno studio di fase 2 quando Opaxio è stato aggiunto alla terapia standard (temozolomide (Tmz)  più  radioterapia). La sopravvivenza  complessiva libera da progressione è stata incoraggiante tra i pazienti con Gbm, inclusi i pazienti i cui tumori esprimevano metilguanina acido desossiribonucleico metiltransferasi (Mgmt) non metilata. La terapia standard attuale è meno efficace nei pazienti che presentano questa forma di tumore. È ora in corso uno studio randomizzato per pazienti con Gbm e Mgmt non metilata che confronta la terapia standard con Tmz e radioterapia rispetto a Opaxio e radioterapia. Opaxio è un agente chemioterapico biologicamente potenziato, in cui paclitaxel è legato a un polimero poliglutammico biodegradabile dando così luogo a una nuova entità chimica inattiva. Una volta all’interno delle cellule tumorali, gli enzimi  metabolizzano  il polimero proteico, rilasciando paclitaxel attivo. Secondo il National Cancer Institute, Gbm è il tumore cerebrale primario più comune e con mortalità più elevata nell’adulto. Si stima che quest'anno negli Stati Uniti saranno diagnosticati 10.000-12.000 nuovi casi di Gbm.