Fda approva Synribo per la leucemia mieloide cronica

Approvazione accelerata alla nuova opzione terapeutica

La Food and drug administration (Fda) ha approvato Synribo (omacetaxina mepesuccinato), farmaco iniettabile per il trattamento di pazienti adulti con Leucemia Mieloide Cronica (LMC) in fase cronica (CP) o in fase accelerata (AP) resistenti e/o intolleranti a due o più inibitori tirosin-chinasici (TKIs). Il nuovo farmaco oncologico, sviluppato dall’israeliana Teva, ha avuto il via libera dall’agenzia americana con procedura accelerata, la piena approvazione è prevista solo in seguito ai risultati di studi pivotal.

L’ok si è basato su analisi di dati combinati provenienti da due studi di fase II, in aperto e multicentrici. L’analisi combinata di questi due studi comprendeva pazienti che avevano ricevuto già due o più TKIs e che avevano mostrato resistenza o intolleranza adasatinib e/o nilotinib. Per il 47% dei pazienti in fase cronica (CP) e il 63% dei pazienti in fase accelerata (AP) il precedente trattamento con imatinib, dasatinib e nilotinib aveva fallito.
Nei pazienti in CP, il 18% ha raggiunto una risposta citogenetica maggiore (MCyR), in un tempo medio di 3,5 mesi. Nei pazienti in AP, il 14% ha raggiunto una risposta ematologica maggiore (MaHR) con un tempo medio di risposta di 2,3 mesi.
La terapia di induzione con omacetaxina  prevede la somministrazione sottocutanea. Le reazioni avverse più comuni sono state: trombocitopenia, anemia, neutropenia, diarrea, nausea, astenia, reazioni nel sito di iniezione, febbre, infezioni e linfopenia.