Malattie rare, insieme verso il paziente

Con l'obiettivo di sostenere la ricerca l'Ue stanzia 144 mln per 26 nuovi progetti, l'Italia assegna 35 mln ai rari e Genzyme lancia il PAL Award

Oggi, in occasione della Giornata delle Malattie Rare 2013, la Commissione europea ha annunciato il finanziamento di 26 nuovi progetti di ricerca sulle malattie rare per un totale di 144 milioni di euro.

Le iniziative coinvolgeranno oltre 300 partecipanti provenienti da 29 paesi europei e non, che comprendono gruppi di ricerca di istituti universitari di primo piano, piccole e medie imprese e gruppi di pazienti, con l'obiettivo di mettere in comune le risorse e collaborare a livello transfrontaliero per trovare cure adeguate.

I 26 nuovi progetti che riguardano un'ampia gamma di malattie rare, quali disturbi cardiovascolari, del metabolismo e immunitari, sono volti a sviluppare sostanze che possano fornire ai pazienti nuove terapie o perfezionare quelle già esistenti, e migliorare il trattamento di queste patologie negli ospedali e nelle strutture sanitarie.

Sull'importanza di supportare i malati rari e sul ruolo che a questo proposito ha giocato l'Italia, oggi è intervenuto Renato Balduzzi, ministro della Salute del governo Monti, che in occasione del convegno organizzato dall'Iss ha detto: "il ministero della Salute ha destinato alla malattie rare, nel riparto dei fondi della sanità, 20 milioni di euro più 15 milioni per i tumori rari. Ma non va abbassata la guardia. Le malattie rare hanno rappresentato un tema prioritario e la sfida, per la squadra che con me ha operato al Ministero, è stata innanzitutto quella di coordinare e favorire il dialogo entro una realtà molto variegata e complessa, nella quale i vari attori sono tutti ugualmente importanti". Non meno rilevanti i risultati raggiunti in Europa: L’Italia, attraverso l’Istituto Superiore di sanità, coordina per l’Europa i progetti EUROPLANRare BESTPRACTICES e EPIRARE, mirati a favorire lo sviluppo di nuove conoscenze scientifiche.  

Molte di queste iniziative contribuiranno al lavoro del consorzio internazionale per la ricerca sulle malattie rare (IRDiRC), la più grande organizzazione di pazienti a livello mondiale, che oggi in occasione della Giornata mondiale ha conferito a Genzyme, azienda del gruppo Sanofi, il Company Award, riconoscimento rivolto alle imprese di ricerca impegnate in questo settore. Premiata per aver aperto la strada alla ricerca, allo sviluppo di terapie innovative e averne curato la diffusione Genzyme celebra la Giornata Internazionale delle Malattie Rare con iniziative di sensibilizzazione in tutto il mondo e  lancia la terza edizione del  Patient Advocacy Leadership Awards (PAL Awards). Con l’obiettivo di sostenere le  organizzazioni non-profit  di pazienti affetti da malattie da accumulo lisosomiale, un gruppo di patologie rare ereditarie che causa gravi problemi di salute, progressivi e disabilitanti, i premi saranno assegnati  ai progetti di nuove attività educazionali e di sensibilizzazione a supporto della comunità LSD. Nel 2012, sono state raccolte proposte provenienti da oltre 50 organizzazioni di pazienti di 27 paesi diversi e i 9 vincitori, selezionati da un comitato esterno di valutazione, hanno ricevuto un monte premi complessivo di  100.000 dollari messo a disposizione da Genzyme, che oltre a investire in ricerca, è altresì impegnata nello sviluppare un rapporto nuovo con il paziente, che non è più solo oggetto ma anche soggetto protagonista del sistema di cure. Sulla centralità del paziente e sull’importanza di nuove forme di approccio del mondo pharma e delle agenzie regolatorie nei confronti del malato è dedicato il servizio di cover di AboutPharma and Madical Devices di marzo.