Network virtuoso e terapia domiciliare per Genzyme

Intervista a RiccardoPalmisano, Amministratore delegato e Direttore generale Genzyme, a Sanofi Company

Dal numero 106 di AboutPharma and Medical Devices di marzo

A cura della Redazione di AboutPharma and Medical Devices

Mettersi al servizio delle associazioni dei pazienti, fornire la terapia a casa del paziente con malattia rara è la via maestra scelta dalla biotech come ci spiega Riccardo Palmisano, Amministratore Delegato e Direttore Generale Genzyme, a Sanofi Company

Cosa significa per Genzyme mettere il paziente al centro?

La Patient centricity di Genzyme, biotech company del Gruppo Sanofi dedicata alle cure per le malattie rare e la sclerosi multipla, si differenzia per autenticità e concretezza rispetto agli slogan da molti adottati. L’azienda che, senza la caparbietà della mamma di un bambino con malattia di Gaucher oltre 30 anni fa ci ha fatto capire dove dovevamo puntare, non sarebbe mai diventata quello che è oggi se non si fosse sviluppata attorno a questo valore. Al vertice dell’Unità delle Malattie Rare, a Boston, c’è oggi Rogerio Vivaldi, il medico che ha fatto la prima infusione di terapia enzimatica sostitutiva a un bambino brasiliano affetto da malattia di Gaucher. Solo vivendo questa realtà ho potuto capire la sottile differenza che corre tra mettersi al servizio delle Associazioni Pazienti, rispettandone sempre e comunque l’autonomia, e rischiare di manipolarle per perseguire i propri obiettivi di profitto. Dobbiamo avere la sensibilità di capire il nostro ruolo, mettendoci al servizio dei pazienti, ascoltandoli e supportandoli, laddove richiesto, nella costruzione di un futuro migliore. Per una biotech come Genzyme, mettere il paziente al centro significa innanzitutto impegno nella Ricerca & Sviluppo: oggi si possono curare solo poche delle 6-8 mila malattie rare stimate dall’Organizzazione Mondiale della Sanità e le esigenze cliniche non soddisfatte (unmet clinical needs) sono moltissime. Il nostro investimento in ricerca è sempre di frontiera: non percorriamo sentieri già battuti con l’obiettivo di prendere una quota di un mercato già esistente, ma esploriamo vie nuove per individuare cause patogenetiche di una malattia rara, nuovi target, approcci terapeutici innovativi. Il rischio di fallimento è quindi molto più elevato e il percorso lungo e costoso; ma, come diceva il nostro Ceo, se non ci prendiamo noi la responsabilità di proseguire lungo la strada che abbiamo aperto, chi lo farà per noi? Quando poi un farmaco per una malattia rara ottiene l’autorizzazione all’immissione in commercio si apre la fase dell’individuazione dei pazienti, uno ogni 50-200 mila abitanti.

Per rispondere a queste esigenze, com’è la vostra organizzazione sul territorio?

La nostra rete di informazione medicoscientifica non può essere tradizionale: percorrendo un virtuale viaggio del paziente, dapprima supportiamo la classe medica affinché possa incrementare le proprie conoscenze (awareness) sulla specifica patologia, a seguire cerchiamo di migliorare le capacità diagnostiche del sistema; solo a questo punto ci dedichiamo alla terapia e, infine, monitoriamo gli outcome di salute a medio e lungo termine. Costruiamo così un network virtuoso: l’awareness diagnostico-terapeutica del clinico migliora il trattamento del paziente, il cui outcome di salute guida la nostra ricerca volta ad una continua evoluzione delle terapie esistenti.

Quali progetti avete attivato perché il paziente sia al centro?

Molte terapie per le malattie rare vengono somministrate per infusione. Mentre sviluppiamo nuove formulazioni che permettano una più semplice gestione, per esempio per via orale, cerchiamo di migliorare la qualità della vita del paziente mettendo a disposizione alcuni servizi quale, per esempio, il programma di terapia domiciliare. Chi soffre di mucopolisaccaridosi di tipo I deve recarsi in ospedale ogni 7 giorni per ricevere, in 3/4 ore di infusione, la terapia enzimatica; all’evidente disagio logistico, si aggiungono risvolti psicologici non sottovalutabili, trattandosi spesso di ambulatori dedicati alla cura di pazienti oncologici. In sinergia con Medici di medicina generale e Asl, nel 2011 abbiamo attivato il Programma Tutor: su incarico di Genzyme, una società di servizi esterna, garantendo il pieno rispetto della privacy, porta la terapia al domicilio del paziente. L’azienda si fa carico volentieri del costo, che si aggira intorno ai 600 euro ad infusione, (più l’attivazione del servizio, pari a circa 1.000- 1.500 euro a paziente) per un numero di infusioni che varia a seconda della patologia da 26 a 52 all’anno a paziente, nella convinzione che questo possa migliorare la qualità di vita dei malati e delle loro famiglie. Il programma è stato accolto in modo molto diverso sul territorio nazionale: si va dalla Regione Sicilia, che l’ha adottato nel 2012 attraverso un accordo quadro, fino alla Regione Toscana che, avanzando dubbi sulla effettiva tutela della privacy, ha deciso di non offrire ai pazienti questa opportunità. Ma questo è uno dei frutti della regionalizzazione spinta della Sanità italiana. Al di là delle specifiche iniziative di servizio, cerchiamo di collaborare costantemente con le Associazioni Pazienti, sostenendo le piccole e grandi iniziative volte ad accrescere conoscenza e sensibilità nei confronti delle malattie rare. E lo facciamo sempre mettendoci tutte le nostre competenze e specialmente, il nostro entusiasmo.