Farmaci orfani: dai governi pressione sui prezzi

Riserva d'ossigeno per le aziende farmaceutiche, anche i farmaci orfani stanno ora subendo pressioni sul prezzo da parte dei governi. Soprattutto in Europa

Tempi duri anche per i farmaci orfani. Hanno rappresentato a lungo una riserva d’ossigeno per le grandi multinazionali del farmaco, ma ora si stanno rapidamente trasformando in un’ulteriore emergenza, soprattutto in Europa: il vecchio continente, influenzato dall’imperativo dell’austerity, che imperversa in quasi tutte le nazioni, si sta rivolgendo anche ai farmaci orfani per effettuare tagli e tentare di trovare soluzioni ai noti problemi di cassa. È un fenomeno che sta destando preoccupazioni diffuse, sulle quali l’Agenzia Bloomberg si è concentrata in questi giorni, reperendo una miriade di esempi di nazioni europee che stanno serrando i cordoni della borsa dedicata a finanziare le terapie per le malattie rare.

Quest'anno, ad esempio, i Paesi Bassi hanno chiesto il taglio dei prezzi per le terapie di sostituzione enzimatica, tra cui il Myozyme di Sanofi, che incideva sulla spesa farmaceutica per soli 700mila euro. L’Irlanda ha ottenuto una riduzione significativa del prezzo del Kalydeco di Vertex Pharmaceuticals Inc, farmaco per la fibrosi cistica. E ancora, il Regno Unito ha respinto la raccomandazione di espansione dell'uso del Soliris di Alexion Pharmaceuticals Inc., indicato per due rari disordini ematici.

 

Le politiche del prezzo attuate dai Paesi europei – rileva Bloomberg – sembrano muoversi in controtendenza rispetto al trend di sviluppo dei farmaci per le malattie rare: sempre più medicinali ottengono l'approvazione per il trattamento di malattie che colpiscono non più di 5 persone su 10mila, ma i governi europri, “austerity-minded”, stanno assediando il prezzo di quei prodotti con la stessa pressione che esercitano, da qualche anno, sui farmaci più prescritti, come i medicinali per le malattie cardiache e per il diabete. Risultato: è in frenata un settore da 86 miliardi di dollari, che ha conosciuto sinora un’espansione due volte più rapida del mercato farmaceutico nel suo complesso.

“Il prezzo dei medicinali orfani è più che mai in discussione – ha detto a Bloomberg Yann Le Cam, Ceo di Eurordis, il gruppo, basato a Parigi, che rappresenta i pazienti affetti da malattie rare –: anche i Paesi che garantiscono un buon accesso ai farmaci orfani ora stanno mettono in discussione le politiche di rimborso di questi farmaci”.

 

Se in Europa si piange, anche oltreoceano, a breve, si riderà un po’ meno: “Gli Stati Uniti potrebbero essere il prossimo continente ad aderire alla riduzione dei prezzi dei farmaci orfani, sotto la spinta al risparmio del Governo e delle assicurazioni private”. Lo ha detto Mary Dunkle, vice presidente della comunicazione della National Organization for Rare Disorders, un gruppo di difesa dei pazienti con sede a Danbury, nel Connecticut. “È un ambito di preoccupazione crescente – ha proseguito Dunkle nella sua intervista telefonica a Bloomberg –: 'sostenibilità' è la parola che negli ultimi tempi siamo abituati a sentire più spesso”.

 

Le conseguenze sistemiche di queste riduzioni di prezzo, se analizzate in dettaglio si rivelano considerevoli in diversi Paesi. Secondo Datamonitor Plc, società di analisi di mercato londinese, le vendite globali di farmaci orfani sono cresciute a un ritmo del 10 per cento annuo tra il 2005 e il 2011 – fino a raggiungere gli 86 miliardi dollari –, a fronte del 4,8 per cento di crescita delle prime 40 aziende farmaceutiche al mondo. Ebbene, Datamonitor stima che la crescita delle prime 40 aziende a livello mondiale potrebbe attestarsi a un modesto +0,6 per cento annuo tra il 2011 e il 2017, in concomitanza con la frenata della crescita dei farmaci orfani, che dovrebbe aggirarsi intorno allo 0,7 per cento.

 

Insomma, diversi osservatori ritengono che si possa ormai analizzare il crepuscolo dell’età dell’oro dei farmaci orfani. “Più di 70 terapie per le malattie rare sono state approvate in Europa dal 2000, quando la Commissione Europea ha introdotto incentivi finanziari per incoraggiare il loro sviluppo”, fa rilevare Bloomberg, interpretando come fisiologico il rallentamento di questo percorso di crescita vertiginosa. Ed è un’analisi che può essere ripetuta per il mercato statunitense, “nel quale più di 400 prodotti – aggiunge la nota dell'Agenzia – sono stati approvati negli ultimi 30 anni, secondo la Food and Drug Administration”.  

 

Il mercato rallenta, la ricerca galoppa: “La conoscenza scientifica sulle malattie rare sta avanzando molto rapidamente negli ultimi tempi – ha rivendicato Dunkle, della National Organization for Rare Disorders –: vogliamo vedere questi progressi tradursi in cure per le persone che attualmente non hanno a disposizione alcuna terapia per le patologie che le affliggono. Ci rendiamo conto, al contempo, che in questo momento stanno giocando un ruolo di primo piano le ragioni di carattere economico: noi per primi desideriamo che i prezzi siano fissati e mantenuti a un livello sostenibile, tale da estendere a tutti, pazienti e industrie, i benefici dei farmaci per le malattie rare”.

 

Gli incentivi per i farmaci orfani hanno contribuito sinora a rendere appetibile questo segmento alle grandi farmaceutiche, che stanno tentando di compensare le perdite dovute alla scadenza dei brevetti dei blockbuster. L’acquisizione di Genzyme per 20,1 miliardi di dollari da parte di Sanofi, nel 2011, ha garantito alla big pharma francese un portafoglio di farmaci orfani che l’anno scorso ha generato 2,8 miliardi di euro, vale a dire un fatturato superiore dell’antiaggregante Plavix, blockbuster che ha perso la protezione brevettuale negli Stati Uniti nel maggio 2012.

“In linea generale questi farmaci tendono a divenire salva-vita – ha detto a Bloomberg David Meeker, Ceo del gruppo Genzyme – quindi la domanda insoddisfatta nell’aera delle malattie rare tende a divenire enorme. Per questo – ha aggiunto Meeker – la crescente attenzione ai prezzi, che si sta diffondendo in Europa, non sta inficiando l’appetibilità dei farmaci orfani per le aziende farmaceutiche”.

 

“Negli Stati Uniti, se un’azienda sul serio fa ricerca su un prodotto destinato a una fascia ristrettissima di pazienti, è probabile che riesca a strappare ancora un prezzo notevole”, ha detto nella sua intervista a Bloomberg Michael Leuchten, analista di Barclays Plc di Londra –, ma per i payer europei bisogna fare tutt’altro discorso. Nel vecchio continente hanno iniziato a guardare al fatturato delle aziende: se fai più di un miliardo di dollari su un prodotto, arriva il momento in cui qualcuno si sveglia e obietta: ‘Aspetta un secondo, chiaramente hai recuperato gli investimenti in R&S e hai fatto anche un certo margine: sarà il caso che ti mettiamo un po’ alle strette sui prezzi, altrimenti non è giusto’”. Si tratta ancora di una questione di sostenibilità – chiosa Bloomberg: la Commissione europea approva i farmaci per i 27 Stati membri dell’Unione, ma poi ogni nazione ha la responsabilità di decidere se e come allocare le risorse. Il ministro della Salute Olandese Edith Schippers, per esempio, a gennaio ha affermato che Sanofi e Shire dovevano ridurre i prezzi per i farmaci contro due malattie genetiche rare, il morbo di Pompe e la malattia di Fabry, “a livelli accettabili, affinché possano rimanere nel range di prezzo coperto da tutte le compagnie assicuratrici nazionali”.