Sanguinamenti zero, un obiettivo raggiungibile nel trattamento dell’emofilia

Zero ABR: un obiettivo raggiungibile. Lo ha annunciato Baxter durante 'Hemocases 2014', che si è tenuto a Roma in questi giorni

Aifa approva nuova terapia

Nel futuro dei trattamenti per l’emofilia c'è un unico obiettivo: zero ABR (Annual Bleeding Rate – tasso annuo di sanguinamenti). È questo il messaggio emerso durante Hemocases 2014 – Work in progress, il consueto appuntamento annuale organizzato da Baxter Italia, giunto alla sua quinta edizione. L’evento si è tenuto a Roma e ha riunito i più importanti  esperti nazionali e internazionali nel campo dell’emofilia. Tra i relatori erano presenti esponenti del direttivo AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia), come il dottor Morfini e il professor Di Minno, e clinici stranieri, come il professor Oldenburg e il dottor Valentino.

 

Negli anni, la terapia dell’emofilia ha fatto registrare importanti passi in avanti, offrendo al paziente una migliore qualità di vita soprattutto grazie alla prevenzione dei sanguinamenti e delle conseguenze invalidanti. Ma che cos’altro può essere fatto? Quali sono le prospettive e gli obiettivi per il futuro? Gli esperti hanno proposto diverse risposte, come la profilassi personalizzata ottenibile grazie al dosaggio di fattore VIII (emofilia A) basato sulla farmacocinetica (PK Dosing) e l’ottimizzazione della terapia del paziente con inibitore.

 

Tradizionalmente focalizzata sul trattamento dell’emofilia, la farmaceutica Baxter ha inoltre dedicato una sessione alle nuove frontiere della  gestione dell’emofilia B, causata dal deficit di fattore IX della coagulazione.

 

Infine, con gli interventi del professor Mantovani, docente di farmacoeconomia, del dottor Chilelli di Federsanità e di Ernest&Young, sono stati messi in luce anche gli aspetti farmacoeconomici della gestione del paziente emofilico, e sono stati proposti modelli di partnership pubblico-privato per una gestione più sostenibile della malattia.

 

Emofilia A

L’emofilia è una patologia rara della coagulazione che prevalentemente colpisce i maschi. I pazienti che ne sono affetti non hanno un sufficiente livello di fattore della coagulazione, una proteina plasmatica naturale che controlla il sanguinamento. Le due forme più comuni di questa patologia sono la A e la B. Chi soffre del tipo A ha un’insufficienza o una totale mancanza del fattore VIII. Senza questo fattore della coagulazione, si possono verificare emorragie interne spontanee, dolorose, debilitanti, che danneggiano le articolazioni e possono essere anche mortali. Secondo i dati della Federazione Mondiale dell’Emofilia (WHF), nel mondo ci sono circa 400.000 pazienti. È una malattia che colpisce senza distinzione di razza o livello sociale.