L’rhNGF di Dompé riceve dall’Fda un’altra designazione di farmaco orfano

Candidatura per il trattamento della cheratite neurotrofica: la molecola, individuata dal premio Nobel Montalcini, interamente sviluppata all’Aquila

Ancora un riconoscimento, made in U.S.A., per la farmaceutica italiana. Contiene anche una trama, quasi un copione, e sembra pensato apposta per raccontare la storia di un successo: c’è dentro la ricerca d’eccellenza, un’azienda simbolo della nostra farmaceutica e persino la location più evocativa: il polo farmaceutico aquilano, che così, ancora una volta, diviene simbolo di una città e di una comunità che rialzano la testa, dopo il terremoto del 2009. Il Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF), individuato dalle ricerche del premio Nobel Rita Levi Montalcini e sviluppato dall’R&D  di Dompé, ha ricevuto dalla Food and Drug Administration la designazione di farmaco orfano per il trattamento della cheratite neurotrofica, patologia degenerativa della cornea che colpisce meno di una persona su cinquemila, ed è attualmente priva di cura. Si tratta tra l’altro della seconda designazione di farmaco orfano da parte della Fda per rhNGF, dopo quella, recente, per il trattamento della retinite pigmentosa, patologia rara di origine genetica che colpisce oltre 1 milione di persone nel mondo.

 

La molecola, che nasce da uno specifico progetto di ricerca portato avanti presso il Centro di Ricerca & Sviluppo Dompé dell'Aquila, è prodotta attraverso la tecnologia del Dna ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano. A seguito della procedura, il batterio stesso inizia a produrre NGF del tutto identico a quello naturalmente prodotto dall'organismo umano.

 

Il riconoscimento dell’Fda – si legge nella nota stampa diffusa dall’azienda – rappresenta un passo importante nel percorso di sviluppo clinico del farmaco, attualmente in fase di sperimentazione avanzata nel trattamento della cheratite neurotrofica nell'ambito dello studio Reparo. Lo studio, randomizzato e mascherato, interessa 39 centri in 9 Paesi europei (Italia, Gran Bretagna, Germania, Francia, Belgio, Spagna, Portogallo, Polonia, Ungheria) e coinvolge pazienti affetti da cheratite neurotrofica monolaterale con lesioni di livello 2 (difetto epiteliale persistente) o di livello 3 (ulcera corneale), che non rispondono ai trattamenti medici attualmente disponibili. L'obiettivo del trial è valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di due diversi dosaggi del fattore di crescita nervoso ricombinante umano (rhNGF), in confronto a placebo. Gli oltre 170 pazienti previsti nello studio sono divisi in tre diversi gruppi, trattati rispettivamente con rhNGF ai due diversi dosaggi o con placebo. Tra gli obiettivi secondari vi sono la valutazione della guarigione delle lesioni corneali, il miglioramento dell'acuità visiva e della sensibilità della cornea.

 

“Siamo particolarmente orgogliosi di questa nuova designazione dell'Fda, che rappresenta un riconoscimento importante per il nostro percorso di Ricerca & Sviluppo in ambito oftalmologico su scala globale, con particolare attenzione al Nord America – spiega Eugenio Aringhieri, Ceo del Gruppo Dompé –.  Si tratta di una ulteriore conferma del costante dialogo con le agenzie regolatorie internazionali, al fine di porre al centro temi di salute ancora aperti e possibili soluzioni terapeutiche nell'ambito di patologie ad oggi orfane di cura. È in questa direzione che si pone l'impegno del nostro Gruppo, focalizzato sull'individuazione di farmaci innovativi a tutela dei Pazienti nel mondo”.