Malattia di Cushing: arriva anche in Italia pasireotide di Novartis

E' il primo farmaco utilizzato nel trattamento della malattia di Cushing, patologia rara dell'ipofisi che in Italia circa 2.000 persone

E' ora disponibile anche in Italia pasireotide (Signifor), primo farmaco per il trattamento della malattia di Cushing, sviluppato dalla farmaceutica svizzera Novartis.

La malattia di Cushing è una patologia rara causata da un adenoma ipofisario che provoca un’eccessiva secrezione dell'ormone adenocorticotropo (ACTH), il quale a sua volta stimola un'iperproduzione di cortisolo. L’eccesso di cortisolo dà luogo a una serie di sintomi,che possono mettere a rischio la vita del paziente, che includono alterazioni e disturbi a livello corporeo e fisico ma anche della sfera comportamentale, sessuale e psichica. In Italia questa malattia colpisce circa 2.000 persone.

Il pasireotide è un analogo della somatostatina, ormone naturale che blocca il rilascio di ACTH. I recettori della somatostatina si trovano solitamente in concentrazioni elevate sulle cellule tumorali, compresi i tumori dell’ipofisi che causano la malattia di Cushing. Analogamente alla somatostatina, il pasireotide si lega a tali recettori e blocca la secrezione eccessiva di ACTH. Poiché gli ormoni ACTH stimolano la produzione di cortisolo, una loro riduzione contribuisce a diminuire i livelli di cortisolo nell’organismo, alleviando così i sintomi della malattia.

Somministrato per via sottocutanea, pasireotide è approvato in Europa per  trattamento dei pazienti con malattia di Cushing in età adulta per i quali l’intervento chirurgico si è rivelato inefficace o non è indicato. L’efficacia di pasireotide è stata valutata in uno studio clinico multicentrico di Fase III, pubblicato su New England Journal of Medicine, condotto su 162 pazienti.

"L’arrivo di questo nuovo e unico farmaco per il trattamento della malattia di Cushing cambierà completamente il paradigma di cura e probabilmente la storia naturale di questa patologia – afferma Annamaria Colao, Professore Ordinario di Endocrinologia all’Università degli Studi “Federico II” di Napoli – Oltre ai risultati degli studi clinici, i dati preliminari di un secondo studio clinico in “real life” mostrano un’ottima risposta dei pazienti e avvalorano l’ipotesi che l’efficacia del farmaco nella pratica clinica sia ancora migliore rispetto ai dati della sperimentazione, dandoci la possibilità di somministrare pasireotide per lungo tempo. Dopo le prime somministrazioni, i segni e i sintomi della malattia tendano gradualmente a scomparire, i pazienti notano subito i cambiamenti e tornano a vivere con miglioramenti progressivi proseguendo la terapia".

La chirurgia, finalizzata alla rimozione degli adenomi ipofisari, rappresenta oggi il trattamento di prima scelta.

"La terapia chirurgica fallisce in un caso su due per l’elevata complessità del quadro patologico o per le recidive e, se si eccettua la radioterapia effettuata dopo l’intervento chirurgico non scevra di complicanze a lungo termine, fino ad ora non disponevamo di alcun trattamento medico che avesse specifica indicazione per questa malattia – continua Colao – L’efficacia di pasireotide, oltre al netto miglioramento della qualità di vita dei pazienti, ci permetterà di evitare il ricorso a un secondo intervento chirurgico in caso di fallimento del primo, risparmiando danni all’ipofisi, e rende inoltre non più necessaria la rimozione delle ghiandole surrenali".