Biosimilari, i pazienti chiedono più garanzie

Presentato a Roma il "Manifesto dei diritti e dei bisogni"

Sicurezza, efficacia, omogeneità di trattamento e informazione corretta. Sono i temi più cari ai pazienti a proposito dei farmaci biologici e biosimilari emersi dalla presentazione del “Manifesto dei diritti e dei bisogni”, organizzata oggi a Roma da un gruppo di associazioni del settore. Con il documento, i pazienti chiedono in particolare molta cautela nel considerare automaticamente valide per il biosimilare tutte le indicazioni approvate per il biologico, informazione corretta e coinvolgimento del paziente nel percorso di cura, diritto a mantenere la stessa terapia una volta iniziata la cura e libertà per i medici di prescrivere la terapia più appropriata,

“Oggi tra i pazienti c’è molta preoccupazione per il prossimo arrivo dei biosimilari sul mercato – spiega Antonella Celano, presidente dell’Associazione persone con malattie reumatiche (Apmar) – ed è doveroso ottenere le rassicurazioni necessarie. Lo scopo del manifesto è duplice: da un lato, far presente il problema a livello istituzionale e tenere alta l’attenzione affinché il paziente riceva le giuste informazioni; dall’altro, sostenere il medico prescrittore affinché si senta supportato a prescrivere il farmaco più appropriato secondo scienza e coscienza”.

Biologico vs biosimilare

Uno dei nodi cruciali riguarda la possibile equivalenza tra un farmaco biologico originatore e un farmaco biosimilare. Come riconosciuto dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema) e dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), biologici e biosimilari sono simili ma non identici. “L’Ema ha necessariamente dovuto fare riferimento al concetto di biosimilarità, poiché i farmaci biosimilari sono molecole complesse di natura proteica che si possono produrre solo per mezzo di processi di sintesi biologica – dice Corrado Blandizzi del Dipartimento di Medicina clinica e sperimentale dell’Università degli studi di Pisa – tali processi sono inevitabilmente soggetti a fattori di variabilità che possono determinare la biosintesi di molecole proteiche simili ma, di fatto, non identiche. Molecole simili, ma non identiche, della stessa proteina-farmaco potrebbero indurre effetti diversi sia in termini di efficacia sia di sicurezza”.

Le indicazioni

A preoccupare le associazioni è la possibilità di trasferire al biosimilare le indicazioni approvate per il biologico originatore, la cosiddetta estrapolazione automatica, senza ulteriori sperimentazioni. E chiedono che ciascuna indicazione d’uso venga supportata da studi controllati e randomizzati, metodologicamente rigorosi e con specifici endpoint. “Il problema dell’estrapolazione è un punto cruciale del discorso biosimilari – spiega Stefania Canarecci, presidente dell’Associazione malattie infiammatorie croniche intestinali (Amici) del Lazio – si sa, infatti, molto circa l’efficacia e il profilo di tollerabilità del biologico, usato nella pratica clinica ormai da quasi quindici anni, lo stesso non può dirsi per il biosimilare. Lo switch potrebbe presentare rischi considerando che il farmaco biologico e il suo biosimilare non sono identici”.

La continuità terapeutica

I pazienti si chiedono anche se, una volta iniziata la terapia con un farmaco biologico, si possa imporre, il passaggio al biosimilare. È il cosiddetto “switch” su cui sono scettici gli specialisti che sottolineano il valore della continuità terapeutica.  “Lo switch non risponde a un “unmet medical need”: il medico ha già a disposizione tutti i farmaci prescrivibili e non c’è la necessità clinica di averne uno uguale a quello già usato – spiega Giovanni Lapadula, professore ordinario di Reumatologia e direttore del Dipartimento interdisciplinare di Medicina dell’Università di Bari – i biosimilari nascono da un’esigenza economico-sociale. L’arrivo sul mercato dei biosimilari non comporterà il cambiamento automatico di tutte le terapie in corso con i farmaci originatori. Le motivazioni economiche e sociali dovranno armonizzarsi obbligatoriamente con le esigenze cliniche dei singoli pazienti”.

I vantaggi economici

Sul piano economico, l’attenzione si concentra sui potenziali risparmi per il Servizio sanitario nazionale grazie all’impiego dei farmaci biosimilari. “I vantaggi dell’alternativa biosimilare sono quelli di creare condizioni di competizione economica, e quest’ultima notoriamente implica riduzione dei prezzi e quindi risparmi finanziari oppure incremento delle persone in terapia”, spiega Federico Spandonaro, docente dell’Università Tor Vergata di Roma e presidente del consorzio Crea Sanità. “La dimensione dei risparmi finanziari dipende da molti fattori: in particolare dalle dimensioni del mercato dei farmaci biologici, che nel medio termine Assogenerici stima arrivi a 1,5 miliardi di euro. Questo dato risulterà probabilmente sovrastimato, in quanto i pazienti nel frattempo si sposteranno verso nuovi farmaci innovativi in arrivo sul mercato e una parte del risparmio si tramuterà in maggior utilizzo. Infine, non necessariamente per tutti i biologici sarà sviluppato un biosimilare”.

Informazione e consenso informato

I pazienti vogliono, inoltre, essere adeguatamente coinvolti nel percorso di cura e lo strumento più efficace è un’informazione esplicita e specifica su rischi, benefici ed evidenze cliniche legate al trattamento della patologia. In questa cornice è assai rilevante il “consenso informato” che secondo Marta Tomasi dell’European Centre for Law, Science and New Technologies dell’Università di Pavia, rappresenta “la condizione di legittimità di ogni intervento di carattere medico sanitario” ed è espressione della “trasformazione del rapporto medico-paziente”.

La scarsa informazione dei pazienti emerge da un’indagine condotta da Cittadinanzattiva sull'esperienza dei pazienti rispetto all'uso dei farmaci. “Il 41% dei pazienti non ha la minima idea di cosa sia un biosimilare – sottolinea Tonino Aceti, coordinatore nazionale del Tribunale per i diritti del malato (Tdm) – avvertiamo la necessità di incrementare l’attività di informazione per i pazienti: il medico prescrittore, per primo deve poter offrire le giuste informazioni, con qualche accortezza in più nel caso dei farmaci biologici e biosimilari. In secondo luogo, l’informazione e la conoscenza su questioni più generali possono essere veicolate dalle istituzioni regolatorie del farmaco che coinvolgono l’intera collettività”.

Hausermann (Assogenerici): troppi vincoli regolatori strozzano piccole e medie imprese
 
Di biosimilari e industria del settore si è parlato ieri in un colloquio fra il ministro della Salute Beatrice Lorenzin e una delegazione di Assogenerici. Oltre alle differenze a livello regionale nell’utilizzo dei farmaci biosimilari che “di fatto conducono ad un accesso ineguale dei cittadini ai trattamenti con biotecnologici di alta qualità”, Assogenerici sottolinea “le previsioni normative che diminuiscono la competitività dell'industria nazionale costituita in larga misura (46%) da piccole medie imprese che restano strozzate da vincoli regolatori e di concorrenza rispetto ai competitori internazionali".
"Un fatto grave – afferma Enrique Hausermann, presidente di Assogenerici – se si considera che il fatturato della farmaceutica italiana dipende per oltre il 65% dall'esportazione, rispetto a una media europea del 30%". 
Secondo Francesco Colantuoni, vicepresidente Assogenerici e coordinatore dell'Italian Biosimilar Group "è importante che il ministro Lorenzin abbia condiviso gli elementi di questa analisi, in particolare sulla eccessiva variabilità nell'impiego dei biosimilari a livello regionale". Il ministro – sottolinea Assogenerici – ha definito "costruttivo" l'incontro aggiungendo che "è un comparto in crescita nel nostro Paese e dobbiamo sostenerne le potenzialità future e l'export".