Ema: record di raccomandazioni di farmaci orfani nel 2014

Parere positivo dell'Ema per 17 trattamenti per le malattie rare, di cui 4 antitumorali. In aumento il numero di farmaci contenenti una nuova sostanza attiva

Il 2014 è risultato un anno da record per i farmaci orfani in Europa. In base a quanto comunicato dall'Ema sono stati raccomandati all'autorizzazioni in commercio diciassette trattamenti per le malattie rare (il più alto numero di farmaci orfani raccomandati in un anno dall'Agenzia) su un totale di 82 farmaci per uso umano che hanno ottenuto parere positivo.

Nello specifico è stato raccomandato il primo trattamento per la distrofia muscolare e il primo per la protoporfina eritropoietica, rispettivamente Translarna (ataluren) di PTC Therapeutics International e Scenesse (afamelanotide) di Clinuvel UK.

In aumento il numero di farmaci contenenti una nuova sostanza attiva che rappresentano un trattamento su due (sia orfano che non) di quelli raccomandati nell'anno.

Sono stati raccomandati otto nuovi antitumorali, di cui quattro per il trattamento di tumori rari: Lynparza (olaparib), Imbruvica (ibrutinib), Gazyvaro (obinutuzumab) e Cyramza (ramucirumab).

Il 2014 è stato segnato anche dal parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema di una terapia avanzata (Atmp) a base di cellule staminali. Holoclar, che ha ricevuto al momento un’autorizzazione di tipo condizionato, è un trattamento a base di cellule staminali limbali indicato, negli adulti, per la terapia del deficit di cellule staminali limbali, Lscd (limbal stem cell deficiency) di grado severo o moderato, patologia rara che può evolvere in cecità.

Il Chmp ha inoltre raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per uso pediatrico (Puma) Hemangiol (propranolol hydrochloride) nel trattamento degli emangiomi infantili proliferanti.

Sette pareri positivi sono infine stati assegnati a seguito di una procedura di revisione accelerata per Daklinza (daclatasvir), Harvoni (sofosbuvir / ledipasvir), Exviera (dasabuvir), Viekirax (ombitasvir / paritaprevir / ritonavir), Ofev (nibtedanib), Sylvant (siltuximab), Ketoconazole HRA (ketoconazole). Di questi, quattro sono rivolti al trattamento dei pazienti affetti da epatite cronica C.