Emofilia: alleanza Usa-Italia per la terapia genica

Annunciata una collaborazione fra Biogen Idec, Telethon e San Raffaele. Finanziamenti iniziali per cinque milioni di dollari

Italia e Stati Uniti su un fronte comune contro l’emofilia. La Fondazione Telethon e l’ospedale San Raffaele di Milano hanno annunciato oggi la sigla di un accordo di collaborazione globale con la compagnia biotech americana Biogen Idec.

La partnership sfrutterà le competenze maturate dall’Istituto Telethon-San Raffaele per la terapia genica (Tiget) nello sviluppo di strategie innovative di terapia genica, e nella loro applicazione clinica, con l’esperienza di Biogen Idec in campo ematologico, con l’obiettivo di correggere le cause alla base dell’emofilia.

In base ai termini dell’accordo, il Tiget riceverà un primo finanziamento di 5 milioni di dollari, a cui potranno seguire ulteriori pagamenti in base al raggiungimento di obiettivi intermedi precedentemente stabiliti. Inoltre, Biogen Idec si farà carico dei costi delle attività di ricerca per entrambi i programmi e potrà in futuro esercitare l’opzione esclusiva a livello mondiale per sviluppare e commercializzare la terapia in caso si dimostri efficace e sicura nell’ambito degli studi clinici.

“I pazienti affetti da emofilia spesso hanno bisogno di sottoporsi per tutta la vita a trattamenti che tengano sotto controllo la rischiosa tendenza a sviluppare emorragie. Noi speriamo che la terapia genica possa un giorno portare a una terapia definitiva realizzata con un’unica somministrazione”, afferma Olivier Danos, senior vice-president per la terapia genica di Biogen Idec.

“Al Tiget – spiega il direttore Luigi Naldini –  lavoriamo da anni allo sviluppo di nuovi vettori capaci, una volta introdotti nel sangue, di esprimere il gene terapeutico da loro trasportato selettivamente negli epatociti, le principali cellule del fegato. Questa specificità è fondamentale per mantenere a lungo termine l’espressione del gene “sano” nell’organismo e ci ha permesso di dimostrarne l’effetto terapeutico in modelli sperimentali di emofilia B. Adesso siamo felici di collaborare con Biogen per estendere il nostro programma di terapia genica anche all’emofilia A e far avanzare entrambi i programmi verso la sperimentazione clinica, avendo sempre in mente la sicurezza e i benefici per il paziente”.

Soddisfatto il direttore generale di Telethon Francesca Pasinelli: “Possiamo certamente considerarci i pionieri di un modello in cui l’organizzazione non profit non si limita a operare come un’agenzia di finanziamento, ma svolge un ruolo primario nel processo di sviluppo della ricerca, per garantire che ogni tappa del processo porti a raggiungere l’obiettivo finale, ovvero l’accesso alla terapia per tutti i pazienti che ne abbiano bisogno”.