“Agevolare la ricerca e l’accesso ai farmaci orfani”, l’appello dell’Aifa

L’agenzia elenca, in un comunicato stampa, le iniziative messe in moto in Italia e all’estero per favorire il settore

 

Qualcosa si muove verso le malattie rare. Lo ricorda in un comunicato pubblicato oggi sul sito online, l’Agenzia Italiana del farmaco, Aifa, elencando l’impegno di Aifa e di altre agenzie regolatorie in tal senso e specificando come sia fondamentale favorire la ricerca e l’accesso ai farmaci orfani. Secondo i dati dell’osservatorio sui farmaci Osmed, nel 2014 sono stati spesi circa un miliardo di euro per i farmaci orfani (il 5% della spesa farmaceutica totale) con un’incidenza di dosi giornaliere acquistate ogni 1000 abitanti pari allo 0,03 per cento. Aifa ricorda inoltre che “sul totale di 81 farmaci orfani autorizzati fino al 31 dicembre 2014 dall’EMA, ne ha approvati 63. Dei medicinali non ancora autorizzati, alcuni non hanno concluso l’iter di approvazione; di altri le aziende non hanno presentato domanda di negoziazione; altri ancora sono comunque accessibili tramite ulteriori strumenti normativi: la Legge n. 648/96 che consente l’utilizzo di un farmaco su base nazionale, l’art. 48 della Legge n. 326/03 e il D.M. 8/05/03 sull’uso compassionevole, che, differentemente dalla Legge n. 648, disciplinano la prescrizione del farmaco sul singolo paziente su base nominale. In particolare, l’art. 48 della Legge n. 326/2003 prevede l’istituzione di un Fondo Nazionale per l’impiego di farmaci orfani per le malattie rare e di medicinali che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie”.

Diverse anche le agevolazioni a favore delle aziende, come la richiesta di negoziazione del prezzo di un farmaco orfano dopo il parere positivo del CHMP dell’EMA senza attendere la pubblicazione della decisione comunitaria sulla Gazzetta Ufficiale (GUCE), secondo quanto disposto dal Decreto-Legge 13/09/12, n. 158. O altre agevolazioni statali poiché sono “escluse dal novero delle aziende titolari di AIC tenute alla ripartizione del ripiano previsto in caso di superamento del tetto della spesa farmaceutica ospedaliera relativo al budget di aziende titolari di farmaci orfani”. Inoltre i farmaci autorizzati per i quali non è stata ancora avviata la negoziazione possono essere classificati in una fascia specifica (C-nn), garantendone l’immediata possibilità d’impiego. Mentre il Decreto-Legge n. 69/2013, convertito, con modificazioni, con Legge n. 98/2013, ha ridotto i tempi consentiti per la conclusione della procedura negoziale in 100 giorni dalla data di presentazione della domanda.

“Con l’entrata in vigore della Legge n.79/14 – si legge ancora nel comunicato – anche in presenza di alternative terapeutiche fra i medicinali autorizzati, è consentita l’erogazione attraverso il canale della Legge n. 648/96, previa valutazione dell’AIFA, di medicinali impiegati per un’indicazione terapeutica differente da quella autorizzata, secondo i parametri di economicità e appropriatezza. Inoltre, la nuova legge ha modificato l’art.48 della Legge n. 326/03, indicando che le Regioni e le società scientifiche specifiche del settore clinico possano presentare domanda di accesso al Fondo AIFA, prevedendo che il 50% sia indirizzato anche alla sperimentazione clinica di medicinali non autorizzati. Nel 2014, il Fondo ammonta a circa 15.6 milioni di euro, mentre la spesa per i pazienti che hanno avuto accesso al fondo AIFA per i soli farmaci orfani è di 239.895 euro”.

Aifa inoltre tiene a ricordare come la sensibilizzazione pubblica e il coinvolgimento del paziente siano aspetti fondamentali a cui sono state volte diverse iniziative da parte dell’Ente regolatorio italiano. Non solo l’Italia però si è mossa a favore delle malattie rare. Segnali incoraggianti arrivano anche da altre agenzie regolatorie che stanno intervenendo sul piano normativo o mediante procedure di autorizzazione flessibili. Come l’Agenzia australiana (Therapeutic Goods Administration, TGA) che sta considerando l’aumento del limite massimo per la classificazione delle malattie rare e di specifici sottogruppi di pazienti in modo da ampliare il campo di applicazione dei farmaci orfani e definire meglio gli incentivi per le aziende che li producono. Mentre la FDA si sta muovendo invece sul fronte della flessibilità nella valutazione delle domande di autorizzazione relative ai farmaci orfani, come ha evidenziato uno studio pubblicato su Therapeutic Innovation & Regulatory Science.