Fda: breakthrough therapy designation per tocilizumab di Roche nella sclerosi sistemica

I dati dello studio di fase 2 faSScinate alla base della designazione saranno presentati al Congresso Eular in corso a Roma. Avviato uno studio globale di fase 3 del farmaco nella SSc

La Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di terapia fortemente innovativa (breakthrough therapy designation) a tocilizumab di Roche per il trattamento della sclerosi sistemica (SSc). Lo rende noto in un comunicato l’azienda, annunciando l’avvio di uno studio globale di fase 3 nella SSc (NCT02453256).  La sclerosi sistemica è un disturbo cronico, raro, caratterizzato da anomalie dei vasi sanguigni e da alterazioni degenerative e cicatricizzazione della cute, delle articolazioni e degli organi interni. Si stima che colpisca circa 2,5 milioni di persone nel mondo. Il farmaco ha ottenuto lo status di breakthrough therapy designation da parte della Fda sulla base dei dati dello studio di fase 2 faSScinate.  I dati a 48 settimane del trial saranno presentati al Congresso Annuale Europeo di Reumatologia (EULAR 2015) in corso a Roma, insieme ai nuovi dati sul farmaco emersi dagli studi U-ACT-EARLY e TENDER condotti su pazienti con artrite reumatoide precoce e artrite idiopatica giovanile sistemica (AIGs), rispettivamente.

Tocilizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato antagonista dell’interleuchina-6 (IL-6). Attualmente è approvato per l’uso in combinazione o senza metotressato, per il trattamento dell’artrite reumatoide da moderata a grave in pazienti adulti che hanno avuto una risposta inadeguata o sono intolleranti ad una precedente terapia con uno o più Dmard (disease-modifying antirheumatic drugs) o antagonisti del fattore di necrosi tumorale (Tnf). La formulazione di tocilizumab IV è anche approvata per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile poliarticolare (PJIA) e dell’artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA) attiva nei pazienti di età pari o superiore a due anni.

“Più di 500.000 persone in tutto il mondo hanno tratto beneficio dal trattamento con tocilizumab da quando il farmaco è stato approvato per la prima volta oltre un decennio fa. L’ampiezza dei risultati dei nostri studi all’Eular, che variano dall’artrite in adulti e bambini a un raro disturbo infiammatorio, sottolinea il nostro impegno volto ad aiutare le persone affette da malattie autoimmuni debilitanti”, ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “Questi nuovi dati dimostrano ulteriormente l’efficacia e la sicurezza di tocilizumab in diverse malattie, compreso l’uso del farmaco come monoterapia nell’artrite reumatoide precoce”.