Malattie rare, sbarca in Italia l’americana Ptc Therapeutics

L’azienda biotech Usa apre una sede a Roma. Fra le priorità, l’impegno nella ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne

farmaci orfani per malattie rare

Dagli Stati Uniti all’Italia con l’obiettivo di intensificare gli sforzi nel campo delle malattie rare. Arriva e apre una sede a Roma l’azienda biotech americana Ptc Therapeutics, impegnata nella ricerca, sviluppo e commercializzazione di nuove e innovative terapie orali per il trattamento di patologie gravi, invalidanti e potenzialmente.

Grazie al suo expertise nei meccanismi biologici dell’RNA, PTC Therapeutics ha una robusta pipeline di farmaci in sviluppo in diverse aree terapeutiche, tra cui malattie genetiche rare, malattie infettive e oncologia. “Siamo entusiasti di ampliare la nostra presenza entrando in Italia con l’apertura della sede di Roma. Ptc Therapeutics collabora da molti anni con le Istituzioni e Centri di eccellenza italiani attraverso progetti di ricerca e studi clinici. Ora, con l’apertura della sede di Roma, aumenteremo la nostra presenza e le risorse, e lavoreremo per mettere a disposizione dei pazienti i nostri farmaci. Tra questi, il primo e principale ha già ricevuto l’approvazione Europea”, dichiara Roberto Florenzano, vicepresidente e general manager Italia di Ptc Therapeutics. “Con l’ingresso in Italia – aggiunge – massimizzeremo i nostri sforzi e l’impegno per la comunità italiana, in linea con l’obiettivo Ptc di supportare i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e altre patologie genetiche neglette”.

Come spiega Eugenio Mercuri, direttore dell’Unità operativa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Gemelli di Roma, “la distrofia di Duchenne è una grave forma di distrofia muscolare che comporta un coinvolgimento progressivo dei muscoli: negli ultimi anni diversi approcci terapeutici fanno intravedere la possibilità di rallentare questa progressione e di consentire un più lungo mantenimento della struttura del muscolo. L’intera comunità di medici e di famiglie è quindi chiaramente felice dell’attenzione che le aziende farmaceutiche stanno dedicando da qualche anno a queste malattie, sperando che un intervento precoce possa contribuire, soprattutto se instaurato nelle fasi iniziali della malattia, a limitare la progressione del danno muscolare e della debolezza che ne consegue”.

Oltre alle complicanze fisiche, i pazienti con DMD possono soffrire anche di problemi sociali ed emotivi, che vanno ulteriormente a gravare sul già pesante carico assistenziale per le famiglie: per questo motivo, Ptc Therapeutics ritiene “fondamentale il ruolo delle associazioni di genitori e familiari dei pazienti, con le quali porta avanti da sempre un dialogo costante e collaborativo”. “Accolgo con piacere la notizia  di una sede italiana di Ptc Therapeutics e sono certo che la presenza sul territorio darà ulteriore forza all’intenso e aperto dialogo che da oltre un decennio lega la nostra comunità di pazienti a questa Azienda e grazie alla quale oggi la speranza della disponibilità di un trattamento per i ragazzi con distrofia di Duchenne è finalmente, per alcuni di loro, una realtà”, commenta Filippo Buccella, presidente e fondatore di Parent Project Onlus.