Cure orfane pesano per il 4,65% sulla spesa farmaceutica italiana, l’81% è rimborsato dal Ssn

Secondo gli esperti riuniti oggi a Roma si pone il problema della sostenibilità, soprattutto man mano che la ricerca andrà avanti. Per questo serve uno sviluppo concreto di partnership tra accademia, industria, fondazioni di ricerca e associazioni di pazienti

farmaci orfani

Nascono per curare le cosiddette malattie rare. Possono ridare la vista a chi l’ha persa o permettere a chi è affetto da rari tumori di vivere in buona salute per molti anni. Parliamo dei farmaci orfani, medicinali ai quali in Italia è stato riservato, nel 2013, il 4,65% dell’intera spesa farmaceutica italiana, e che oggi sono stati i protagonisti del primo Orphan Drug Day, evento organizzato dall’Osservatorio malattie rare (Omar) e dedicato al tema “Farmaci orfani, ricerca & sviluppo ‘Made in Italy’: il punto su progressi ed ostacoli”, realizzato grazie al contributo non condizionato di Alexion, Biomarin, Celgene, Genzyme, Orphan Europe e Shire.

“I dati ci dicono che da quando questa designazione è stata introdotta, nel 1983 negli stati Uniti (Orphan Drug Act) e poi  anche in Europa (Regolamento CE n. 141/2000 e Regolamento CE n. 847/2000)  lo ‘status orfano’ è stato concesso a migliaia di molecole e terapie – spiega Laura Bianconi, componente della Commissione Sanità del Senato e coordinatrice dell’evento –  In Europa le designazioni orfane sono state ben 1.163. C’è dunque ricerca, che però ha tempi particolarmente lunghi e peculiari difficoltà: su 1.163 molecole che hanno ottenuto dall’Ema lo status ‘orfano’, infatti, solo 93, cioè l’8%, hanno ad oggi avuto l’Autorizzazione all’immissione in commercio (Aic). L’altro 92% è ancora per strada, oppure ha tradito le promesse fallendo”. Eppure le persone che soffrono di queste rare patologie non sono poi così pochi: “Gli italiani affetti da malattie e tumori rari sono in totale due milioni, ma ‘incasellati’ in diverse categorie” e per questo non considerati nella loro interezza. Queste persone “a volte necessitano di 9-10 anni per ottenere una diagnosi. E una volta che l’hanno ottenuta, spesso non è disponibile una cura. Ora abbiamo un Piano nazionale con 110 patologie riconosciute, ma va migliorata l’assistenza su tutto il territorio nazionale”.

Nel nostro Paese, aggiunge Ilaria Ciancaleoni, direttore di Omar, “il 20% della sperimentazione clinica è effettuata con farmaci orfani. Gli ultimi dati Aifa (2014) parlano di ben 117 trial clinici aperti, l’80% circa dei quali è arrivata alla fase II o alla fase III, quelle più vicine al ‘letto del paziente’. Non sono però tutte rose e fiori. Se pure su 93 farmaci con l’Aic il 78% è già a disposizione dei pazienti, dopo aver passato tutto il lungo percorso di prezzo e rimborso con Aifa e l’inserimento nei prontuari regionali, c’è un 22% che sta ancora aspettando la fine di questo iter. Difficile sostenere che possa essere un problema di costi: stando ai dati del 2013 l’impatto dell’intera classe dei farmaci orfani è stato solo il 4,65% dell’intera spesa farmaceutica”.

Eppure, secondo Emilio Clementi, direttore dell’Unità operativa di Farmacologia clinica all’ospedale Sacco di Milano, “Ora il sistema riesce a passare questi farmaci, ma in futuro non sarà più così”. Oggi “l’81% dei farmaci orfani è rimborsato dal Servizio sanitario nazionale. Un ciclo di cure per ogni paziente può costare anche centinaia di migliaia di euro l’anno: si pone quindi, come per altri medicinali, il problema della sostenibilità economica, soprattutto man mano che la ricerca andrà avanti”. E poi, secondo l’esperto, a mancare è “una cultura diffusa intorno a questo tema, e soprattutto uno sviluppo concreto di partnership tra accademia, industria, fondazioni di ricerca e associazioni di pazienti che siano strutturate e durature. Qualcosa è stato fatto, per esempio l’accordo tra Telethon, Irccs San Raffaele e Gsk, ma non è sufficiente. Bisogna stimolare questo tipo di collaborazioni perché realmente possono facilitare la ricerca di bersagli terapeuticamente validi, accelerare e affinare sia il disegno di farmaci innovativi che il processo clinico necessario al loro utilizzo sui pazienti”.

Nel corso della giornata sono anche stati presentati alcuni esempi eccellenti della ricerca italiana attraverso le esperienze di quattro aziende: Chiesi Farmaceutici, Celgene, Shire e Dompè. Questi ‘casi aziendali’ di ricerca e sviluppo di terapie orfane sono stati l’occasione per lo svolgimento di una tavola rotonda nel corso della quale le istituzioni presenti hanno interrogato le aziende e i ricercatori sulle modalità con cui la politica può essere di supporto al settore, generando un vantaggio per i pazienti, per la ricerca medico scientifica e per l’intera economia del Paese. Ebbene, dal dibattito sono emerse diverse ipotesi di lavoro, tra cui la necessità di standardizzare i costi e di ridurre i tempi legati al lavoro dei comitati etici.