Ipercolesterolemia: via libera negli Usa a Repatha (evolocumab) di Amgen

Il prezzo è stato fissato in 542 dollari per un 140 mg monouso o 14 mila dollari l'anno per la somministrazione ogni due settimane

Approvato anche negli Stati Uniti, dopo il via libera europeo di luglio scorso, il nuovo farmaco anti-colesterolo di Amgen, Repatha (evolocumab), che si auto-somministra tramite iniezioni in siringhe preriempite. L’azienda farmaceutica ha infatti annunciato l’ok da parte della Food and Drug Administration (Fda) per il medicinale, un anticorpo monoclonale che inibisce la proproteina convertasi subtilisina kexina di tipo 9 (Pcsk9), una proteina che riduce la capacità del fegato di rimuovere il colesterolo cattivo dall’organismo. Del prodotto si parlerà al congresso della Società europea di cardiologia, al via domani a Londra.

Repatha* – comunica l’azienda in merito all’ok della Fda – è indicato in aggiunta alla dieta e alla massima terapia tollerata con statine per il trattamento di pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o malattia aterosclerotica cardiovascolare clinica, che richiedono un ulteriore abbassamento dei livelli di lipoproteine del colesterolo a bassa densità (C-Ldl) dal sangue; e in aggiunta alla dieta e altre terapie ipolipemizzanti per il trattamento di pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote, che necessitano di un ulteriore abbassamento di C-Ldl. Il prezzo negli Usa di Repatha è stato fissato in 542 dollari per un 140 mg monouso o 14.000 dollari l’anno per la somministrazione ogni due settimane. L’azienda prevede però che i costi effettivi per pazienti, contribuenti e sistemi sanitari saranno più bassi, dato che il prezzo indicato non tiene conto di sconti o abbuoni. I costi che i pazienti dovranno affrontare di tasca propria variano a seconda dello stato di assicurazione e idoneità all’assistenza.

Amgen – assicura Anthony Hooper, executive vice president of Global Commercial Operations – è sensibile alle preoccupazioni dei contribuenti riguardanti i costi. Siamo fiduciosi nella capacità di Repatha* di dimostrare efficacia e valore nel mondo reale e lavoreremo per fornire programmi di pricing innovativi che colleghino il prezzo netto del farmaco con la previsione del risultato di taglio dei livelli di colesterolo, nonché dell’utilizzazione nei pazienti appropriati”.

“Siamo entusiasti dell’approvazione di oggi di Repatha negli Stati Uniti visto che i pazienti e i medici avranno ora una nuova opzione di trattamento per abbassare il colesterolo Ldl”, aggiunge Sean Harper, executive vice president of Research and Development di Amgen. “I dati provenienti da importanti studi clinici hanno dimostrato che Repatha* riduce in modo significativo il colesterolo Ldl in pazienti che non riescono ad abbassare il colesterolo Ldl con la dieta o le sole statine”.

“L’approvazione Fda – dichiara Francesco Di Marco, presidente e ad Amgen Italia – rappresenta un ulteriore passo in avanti nel cammino di questo farmaco innovativo, che può aprire nuove prospettive per la cura della patologia. Ci sono migliaia di pazienti con patologia grave che non possono aspettare e che, oggi, non hanno altre opzioni terapeutiche. Abbiamo iniziato a interloquire con le autorità regolatorie e con le istituzioni italiane per trovare schemi di accesso, anche in questo caso innovativi, che consentano di mettere il farmaco a disposizione dei pazienti ancora prima che si sia concluso l’iter di rimborsabilità. Non stiamo pensando a un programma di uso compassionevole, ma a un modo nuovo di collaborare con il comune intento di trovare un modello in grado di coniugare sostenibilità del sistema e accesso alle migliori opzioni terapeutiche per il paziente. Un nuovo modello che speriamo possa diventare realtà a breve”.