Fibrosi cistica: da Chmp dell’Ema via libera a trattamento che interviene su cause che la determinano

Si tratta del primo medicinale per il trattamento della causa sottostante la Fibrosi cistica nelle persone dai 12 anni in su con due copie della mutazione F508 . Sì anche all'estensione dell'indicazione del farmacocontenente ivacaftor, prodotto dalla stessa azienda ai pazienti a dai 2 ai 5 anni

Via libera del Chmp dell’Ema – che ha emesso parere positivo raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio – per Orkambi (lumacaftor/ivacaftor),  prodotto dall’azienda biotecnologica Vertex Pharmaceuticals: si tratta del il primo medicinale per il trattamento della causa sottostante la Fibrosi cistica nelle persone dai 12 anni in su con due copie della mutazione F508 – condizione che in Europa interessa circa 12 mila persone.

Il Chmp ha anche emesso un parere positivo raccomandando di estendere l’indicazione di Kalydeco (ivacaftor), prodotto dalla stessa azienda, in modo da includere i bambini con fibrosi cistica dai 2 ai 5 anni, oltre all’attuale impiego approvato per le persone dai 6 anni in su che hanno una delle nove mutazioni di gating nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR;  G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N e S549R). Del prodotto – già in commercio – è stata creata una nuova formulazione di ivacaftor in granulato orale in base al peso (50 mg e 75 mg), che si mescola a cibi morbidi o liquidi, adatta ai bambini più piccoli e il parere del Chmp per l’impiego di ivacaftor include la raccomandazione di estendere il dosaggio basato sul peso ai bambini dai 6 agli 11 anni che pesano meno di 25 kg, utilizzando la nuova formulazione in granulato orale. Inoltre, il CHMP ha emesso un parere positivo raccomandando ivacaftor per l’uso in persone con fibrosi cistica di età superiore a 18 anni che hanno la mutazione R117H. In Europa, circa 125 bambini dai 2 ai 5 anni sono portatori di una delle nove mutazioni di gating che figurano nel parere positivo del Chmp, e circa 250 adulti hanno la mutazione R117H.

“Queste raccomandazioni ci avvicinano all’obiettivo di aiutare un maggior numero di persone affette da questa patologiacronica progressiva  che attualmente non dispongono di un farmaco specifico”, ha detto Jeffrey Chodakewitz, vice presidente esecutivo e capo dello staff medico di Vertex. “Tuttavia, sappiamo che ci sono molte più persone con fibrosi cistica che sono ancora in attesa del trattamento, e rimaniamo impegnati nel continuare a lavorare verso il nostro obiettivo di creare nuovi farmaci per la stragrande maggioranza delle persone con fibrosi cistica”.