Sclerosi multipla: ocrelizumab, Roche annuncia esiti positivi studi Fase III all’Ectrims di Barcellona

Il dossier con i risultati ottenuti da ocrelizumab negli studi Opera I e Opera II e nello studio Oratorio verranno inoltrati alle autorità regolatorie dei vari paesi del mondo all’inizio del 2016.

Qualità della vita con la sclerosi multipla

Ocrelizumab è il primo farmaco sperimentale ad aver ottenuto risultati positivi in studi cardine sia nella forme recidivanti sia nelle forme primariamente progressive di sclerosi multipla (SM), per le quali nonj esiste attualmente alcuna terapia. Il dato è stato reso noto da Roche che ha presentato i risultati ottenuti  in studi di Fase III  in occasione del 31esimo Congresso del Comitato Europeo per la Terapia e la Ricerca sulla Sclerosi Multipla (Ectrims), in corso a Barcellona, Spagna, dal 7 al 10 ottobre. Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato sperimentale progettato per colpire in maniera selettiva i linfociti B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie che si ritiene svolgano un ruolo chiave nel danno alla mielina (ovvero la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose isolandole e fungendo loro da supporto) e all’assone (cellula nervosa) che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. In studi preclinici, ocrelizumab ha dimostrato di legarsi alle proteine CD20 espresse sulla superficie di alcuni linfociti B, ma non alle cellule staminali né alle plasmacellule; pertanto non compromette e preserva funzioni importanti svolte dal sistema immunitario.

I risultati di due studi identici (Opera I e Opera II) in persone con sclerosi multipla recidivante – circa l’85 percento dei casi di sclerosi multipla alla diagnosi – hanno dimostrato che ocrelizumab è superiore a interferone beta-1a, un trattamento consolidato per la SM, nel ridurre i tre principali indicatori di attività della malattia, su due anni di terapia controllata. Uno studio separato (Oratorio) condotto in persone con sclerosi multipla primariamente progressiva (una forma della malattia caratterizzata da peggioramento costante dei sintomi, di solito senza periodi distinti di remissione e successiva ricaduta), ocrelizumab ha ridotto in maniera significativa rispetto a placebo la progressione della disabilità clinica confermata per un periodo di almeno 12 settimane (endpoint primario) e di almeno 24 settimane (uno degli endpoint secondari). Sono stati raggiunti inoltre altri endpoint secondari: la riduzione del tempo necessario per percorrere una distanza di 25 piedi (7,6 metri), la riduzione del volume delle lesioni infiammatorie croniche presenti a livello cerebrale e la riduzione della perdita di volume cerebrale.

“I risultati di questi tre studi cardine possono trasformare la terapia della sclerosi multipla – afferma Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer e responsabile mondiale sviluppo prodotto di Roche.  – Ocrelizumab è il primo farmaco sperimentale a ridurre in maniera significativa la progressione della disabilità sia nella sclerosi multipla recidivante che in quella primariamente progressiva. Quest’ultima è una forma per cui non esistono ad oggi farmaci approvati per il suo trattamento. Siamo desiderosi di iniziare la collaborazione con le autorità regolatorie per rendere disponibile quanto prima questo farmaco sperimentale a medici e pazienti”.

“Questi risultati ridefiniscono le nostre conoscenze sulla sclerosi multipla, evidenziando il ruolo centrale dei linfociti B – aggiunge Stephen Hauser, M.D., presidente del comitato direttivo scientifico degli studi Opera e presidente del Dipartimento di Neurologia, San Francisco School of Medicine, Università della California. – I risultati possono incoraggiare chi si occupa di sclerosi multipla a trattare questa malattia più precocemente. Attualmente, infatti, molti medici riservano alla fasi più avanzate di malattia le terapie che ritengono essere altamente efficaci. I pazienti e i loro medici hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche che si dimostrino più efficaci del trattamento con interferone, uno standard terapeutico, ma con un profilo di sicurezza simile.

“Questo è un momento importante per le persone con sclerosi multipla e per chi le ha in cura – concorda Xavier Montalban, M.D., Ph.D., Presidente del Comitato Direttivo Scientifico dello studio Oratorio, docente di di Neurologia e Neuroimmunologia dell’Ospedale Universitario e Centro di Ricerca Vall d’Hebron, Barcellona, Spagna. -Per decenni, trial dopo trial, nessuna terapia valutata nelle persone con sclerosi multipla primariamente progressiva ha mostrato alcun beneficio. Oggi, per la prima volta, disponiamo, per chi soffre di questa forma invalidante della malattia, dei risultati positivi di uno studio Fase III.

Soddisfatto l’Ad di Roche, Maurizio Di Cicco: “Gli ultimi risultati su ocrelizumab rappresentano una conferma dell’impegno di Roche in ricerca – ha commentato. – La nostra azienda c investe in Italia oltre 30 milioni di euro in R&S e conta più di 200 studi clinici in corso, concentrandosi lì dove ritiene di poter apportare un reale e significativo cambiamento alla qualità di vita dei pazienti. Con questa convinzione abbiamo contribuito a cambiare il corso ad esempio di gravi forme neoplastiche e con la stessa determinazione ci stiamo impegnando nell’area del sistema nervoso centrale, dove possiamo contare su una delle pipeline più ricche e promettenti del settore”.

L’azienda intende inoltrare la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per ocrelizumab sia per la sclerosi multipla recidivante sia per la Sm primariamente progressiva. Il dossier con i risultati ottenuti da ocrelizumab negli studi Opera I e Opera II e nello studio Oratorio verranno inoltrati alle autorità regolatorie dei vari paesi del mondo all’inizio del 2016.