Malattie rare: a Roma un convegno su sostenibilità delle cure e bisogni dei pazienti

Domani 13 ottobre istituzioni, associazioni dei pazienti, medici ed esperti del settore riuniti nella Capitale per fare il punto su Lea, percorsi assistenziali e accessibilità ai trattamenti per i malati rari, anche alla luce dell’approvazione dell’ultimo Piano nazionale

malattie rare

Fare il punto sullo stato dell’arte nella gestione dei pazienti con malattie rare, a partire dalla definizione dei Livelli essenziali di assistenza fino alla condivisione di percorsi diagnostico-terapeutici di qualità, ma anche sull’accesso ai trattamenti innovativi disponibili. È lo scopo del convegno “Malattie rare: bisogni assistenziali e sostenibilità alla luce del nuovo Piano nazionale” organizzato dall’Istituto Superiore di Studi Sanitari “Giuseppe Cannarella”, con il contributo incondizionato di Chiesi Farmaceutici, in programma il 13 ottobre a Roma.

“Le malattie rare sono circa 7-8000 e sono un problema sanitario importante in quanto, nel complesso, interessano un numero molto ampio di pazienti e richiedono una particolare attenzione sia nella programmazione sanitaria che nella creazione di percorsi multidisciplinari per rendere accessibili i nuovi trattamenti – afferma la senatrice Mariapia Garavaglia, presidente dell’istituto – Non è la dimensione del fenomeno epidemiologico a poter orientare le scelte etico-sociali in medicina, ma occorre definire, pur in presenza di una crisi economico-sociale, nuovi criteri e quindi adeguati Lea per offrire prestazioni socio-sanitarie valide e percorsi diagnostico-terapeutici di qualità”.

L’approvazione della versione finale del Piano Nazionale Malattie Rare ha definitivamente formalizzato la strategia di presa in carico dei pazienti, ma ora – secondo i promotori del convegno – deve trasformarsi in azioni concrete e diffuse in modo omogeneo sul territorio al fine di rendere efficace ed efficiente la diagnosi e l’assistenza ai pazienti portatori di malattie rare.

Secondo l’economista Federico Spandonaro dell’Università di Roma Tor Vergata, uno dei relatori del convegno, “molto è già stato realizzato sul piano della strutturazione della rete clinica mediante, ad esempio, l’individuazione dei Centri di eccellenza. Ma la declinazione della strategia generale e la definizione della rete clinica sono solo il primo passo per l’implementazione del Piano. Intanto perché nell’universo delle malattie rare si riscontrano differenze epidemiologiche ed economiche (sinora trascurate dalla ricerca) non trascurabili al fine di definire l’organizzazione ottimale della presa in carico del paziente.Inoltre, già si evidenziano diversi approcci regionali e differenti gradi di coinvolgimento delle Aziende sanitarie, che rendono opportuno un monitoraggio continuo teso a valutare pregi e difetti dei modelli adottati”.

La ricerca e lo sviluppo di farmaci orfani è fatta di processi lunghi, complessi e costosi che si ripercuotono inevitabilmente sulla sostenibilità dei sistemi sanitari. “Sono necessarie condizioni favorevoli per vedere, in futuro, una maggiore crescita di investimenti nel campo delle malattie rare – dice Andrea Chiesi, direttore R&D Portfolio Management di Chiesi Farmaceutici e direttore generale di Holostem Terapie Avanzate. E aggiunge: “Un primo passo è quello di definire, a livello europeo, procedure comuni di approvazione e immissione in commercio delle nuove molecole, minimizzando la burocrazia e velocizzando i tempi per la disponibilità dei farmaci. Credo inoltre che sia necessario che i Paesi europei si dotino di procedure comuni e uniformi che consentano un più rapido accesso al mercato di questi farmaci destinati ai pochi pazienti europei. Chiesi è da sempre impegnata in programmi di ricerca innovativi nel campo delle malattie rare, come dimostrano i considerevoli investimenti in Ricerca e Sviluppo (che hanno quasi toccato il 20% del fatturato nel 2013), che hanno portato sul mercato nuovi prodotti innovativi nella terapia genica e nella medicina rigenerativa. Il prossimo passo è di rendere presto disponibili questi trattamenti per i pazienti, in Italia come in Europa.”

Il convegno si terrà all’Auditorium dei Ginnasi Centro Congressi “Gli Archi”, in via delle Botteghe Oscure 42.