Emofilia A, approvato in Europa la proteina di fusione rFVIIIFc di Sobi e Biogen

Indicata sia per la profilassi, che per la terapia ‘al bisogno’ in soggetti di tutte le età, sarà disponibile nei primi paesi Ue a inizio 2016

La farmaceutica Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) e il partner Biogen hanno comunicato che la Commissione Europea ha approvato rFVIIIFc per il trattamento dell’emofilia A. Il prodotto sarà disponibile nei primi paesi Ue a inizio 2016. rFVIIIFc è una proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana a lunga durata d’azione. E’ indicata sia per la profilassi, che per la terapia ‘al bisogno’ in soggetti di tutte le età affetti da emofilia A. Primo fattore VIII ricombinante della coagulazione con una prolungata permanenza in circolo, è approvato negli Stati Uniti, Canada, Australia e Giappone, per la terapia di adulti e bambini con emofilia A. rFVIIIFc offre una protezione estesa nei confronti di episodi emorragici, con iniezioni profilattiche praticate ogni tre – cinque giorni.

L’approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui risultati dello studio clinico di fase 3 A-LONG, che ha esaminato l’efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di rFVIIIFc in soggetti maschi con emofilia A grave di età superiore ai 12 anni, già trattati in precedenza, e dello studio clinico di fase 3 Kids A-LONG, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di rFVIIIFc in bambini sotto i 12 anni di età con emofilia A già precedentemente trattati.

Sobi e Biogen sono partner nello sviluppo e nella commercializzazione di rFVIIIFc per l’emofilia A. Nel 2014, Sobi ha esercitato i diritti di opt-in  per acquisire il pieno diritto allo sviluppo e alla commercializzazione del prodotto in Europa, Nord Africa, Russia e alcuni Paesi del Medio Oriente. Biogen guida lo sviluppo e la produzione della terapia e ne detiene i diritti di commercializzazione per il Nord America e tutte le altre regioni ad esclusione di quelle facenti parte del territorio di Sobi.

Secondo le stime della World Federation of Hemophilia, nel mondo ci sono 142.000 persone che soffrono di emofilia A. In Italia si stima che circa 3.700 persone siano affette da emofilia A.