Un fondo dedicato per i farmaci antineoplastici innovativi

Gli oncologi chiedono un Fondo nazionale dedicato esclusivamente ai farmaci oncologici innovativi che potrebbe essere finanziato con il gettito derivante dal tabacco, un centesimo in più a sigaretta. Ma resta ancora molto da risolvere dall’Hta, ai registri di monitoraggio dei farmaci fino ai rimborsi degli stessi, che tardano ad arrivare e non tornano alla farmacia ospedaliera

“Nei prossimi tre anni arriveranno almeno 15 nuove molecole innovativo per il trattamento di diversi tumori, da quello del polmone al melanoma, la vescica e così via. Molecole dall’alto costo che impatteranno notevolmente sul Servizio sanitario nazionale, tanto da farci pensare che non sarà possibile sostenere questa spesa. Per questo è importante già da ora pensare a una soluzione che ci permetta di lavorare a lungo termine”. Esordisce cosi Carmine Pinto, presidente nazionale dall’Associazione Italiana di Oncologia Medica (Aiom), che insieme alla associazioni dei pazienti chiede che venga istituito un Fondo nazionale dedicato esclusivamente ai farmaci oncologici innovativi. Un fondo autonomo che potrebbe essere finanziato con il gettito derivante dal tabacco, un centesimo in più a sigaretta, con il duplice obiettivo di reperire risorse aggiuntive e di contrastare il tabagismo. Questa l’ultima proposta portata avanti.

Pinto insomma chiede un atto di responsabilità da parte di tutti gli attori coinvolti, perché se da una parte è d’obbligo garantire la migliore cura a tutti i cittadini in ogni regione d’Italia, dall’altra bisogno anche fare in modo che il sistema sia sostenibile. Oggi il tumore può quasi essere considerata una patologia cronica, molte persone riescono a conviverci per diversi anni, altri guariscono: in diciassette anni (1990–2007) le guarigioni sono aumentate del 18% (uomini) e del 10% (donne) e l’immuno-oncologia come le terapie target personalizzate potrebbero consentire di cronicizzare diverse malattie neoplastiche anche molto aggressive e in fase avanzata. Di contro però va detto che la spesa sanitaria pubblica in Italia nell’ultimo quinquennio è cresciuta dello 0,9%, rispetto al +3,6% delle altre voci di spesa pubblica. “Per questo è necessario individuare nuove risorse – continua Pinto – ma non solo, serve anche una razionalizzazione della spesa, secondo i principi dell’appropriatezza e del riordino dei percorsi assistenziali in oncologia, l’istituzione dei Pdta (Percorsi Diagnostico Terapeutici Assistenziali) e delle reti oncologiche regionali, insieme ad una precisa definizione quali-quantitativa dell’innovazione”.

Sempre a questo proposito spiega Pinto, “è importante decidere a che livello posizionare il “cut-off” ovvero la soglia che definisce se un farmaco è innovativo o meno, e ragionare sul rapporto costo beneficio di un farmaco innovativo. Questi sono i veri obiettivi che dobbiamo porci al più presto, anche per gestire il Fondo nazionale”. “nel processo di valorizzazione e di valutazione del costo/efficacia di un farmaco innovativo è fondamentale che si inserisca anche una valutazione multifattoriale sulla base dell’Health Technology Assessment dovrebbe entrare di più nella valorizzazione del farmaco – spiega Elisabetta Ianelli, Segretario generale Favo (Federazione della associazioni di volontariato in oncologia) – come già avviene in alcuni paesi europei come il Regno Unito, dove tra i parametri considerati, oltre alla sicurezza, l’efficacia clinica e la valutazione economica sono valutati anche gli aspetti etici, organizzativi e socio-economici, e il punto di vista del paziente attraverso le associazioni che lo rappresentano”.

In Italia l’Aifa è riuscita a garantire l’erogabilità a carico del Ssn di molti farmaci ad alto costo con accorgimenti organizzativi (distribuzione diretta con gli sconti dovuti alle strutture pubbliche) e finanziari (cost-sharing, risk-sharing, payment by result), che hanno permesso di avere nel nostro Paese i prezzi più bassi per questi farmaci a livello europeo. In particolare nel cost-sharing è previsto uno sconto fisso sul prezzo dei primi cicli di trattamento per tutti i pazienti entrati in terapia (indipendentemente dagli esiti). Nel risk-sharing, rispetto al cost-sharing, lo sconto fisso (fino al 50%) nei primi cicli si applica esclusivamente ai pazienti che non rispondono al trattamento. Nel payment by result si estende il principio del risk-sharing con una copertura totale del prezzo del farmaco utilizzato (100%) in caso di fallimento terapeutico. Attualmente il 27% delle procedure negoziali risponde ai criteri del cost-sharing, il 65% al payment by result e solo l’1% al risk-sharing. “Il sistema italiano di rimborsabilità funziona – conclude il prof. Pinto -, ma ora è necessario introdurre modifiche nella valutazione del prezzo dei farmaci, che si riferiscano anche all’efficacia. Dovrebbero cioè essere stabilite tre fasce di costo in rapporto al valore. Nella prima andrebbero inclusi i farmaci che garantiscano un prolungamento di oltre un terzo dell’aspettativa di vita. A seguire la fascia intermedia e nell’ultima rientrerebbero quelle terapie che offrono un prolungamento inferiore al 15% dell’aspettativa di vita”.

Per valutare l’esito di un farmaco innovativo e capire se effettivamente il paziente risponde alla terapia o meno, in Italia sono stati introdotti dei registri di monitoraggio, che se a regime, permetterebbero anche di fare della valutazioni a posteriori sull’efficacia di un farmaco in real-life e non solo sulla popolazione selezionata dei trial clinici. Il problema però è che i dati inseriti nei diversi centri non sono disponibili all’esterno, quindi non è possibile valutare l’andamento generale di un farmaco. I dati inseriti finora poi non sono stati oggetto di valutazione e studio. “I registri nati ormai da più di dieci anni – spiega ad Aboutpharma Online Pinto – sono stati una grande opportunità nel momento in cui arrivavano i farmaci ad alto costo per contenere la spesa dei farmaci e migliorare l’appropriatezza. Il punto è che il registro doveva avere una fase inziale e una di chiusura in cui si valutava poi i risultati di quello che era successo. Questa seconda fase va molto a rilento per poter ridiscutere soprattutto sul costo del farmaco stesso. Noi stiamo lavorando come Aiom per definire i criteri di apertura ma anche di chiusura dei registri, insieme a Cipomo”.

Nel caso di fallimento terapeutico per i pazienti che non rispondono alla terapia con il farmaco innovativo, è previsto come già detto un rimborso da parte delle aziende farmaceutiche. “Questo è un grosso problema. I rimborsi vengono richiesti con grosso lavoro da parte dei medici delle oncologie, e finiscono all’interno del sistema regionale che poi decide l’utilizzo di questi fondi di rientro. Questo è uno dei meccanismi che secondo noi va rivisto anche per quanto riguarda il budget della spesa farmaceutica”.