Malattie rare, Melazzini (Aifa): il paziente “esperto” è una risorsa per il sistema

In occasione della Giornata mondiale, il presidente dell’Agenzia italiana del farmaco mette l’accento sull’empowerment dei malati e sul loro coinvolgimento nei processi regolatori e di ricerca clinica

I pazienti colpiti da malattie rare devono essere considerati “una risorsa per il sistema sanitario” e non un costo. A dirlo, partecipando a un’iniziativa organizzata oggi all’Istituto superiore di sanità in occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, è il presidente dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), Mario Melazzini. Con un riferimento particolare al “malato esperto” che “porta con sé un patrimonio di conoscenze e di esperienza della malattia e lo mette a disposizione delle istituzioni, delle autorità regolatorie, della ricerca clinica”, commenta il presidente dell’agenzia.

“L’Aifa – ha sottolineato Melazzini – è attenta alla voce dei malati ed è impegnata a promuoverne l’empowerment, per coinvolgerli, nel rispetto dei ruoli e delle competenze, all’interno del percorso decisionale che riguarda l’approvazione di nuovi farmaci orfani, ma anche nelle sperimentazioni cliniche. Nei prossimi anni, infatti, con l’entrata in vigore del nuovo Regolamento Europeo, i trial clinici richiederanno una presenza sempre più qualificata e attiva da parte dei malati. Pazienti e associazioni saranno più coinvolti e protagonisti di un percorso di piena integrazione e non di mero assistenzialismo”.

Per il presidente Aifa, l’Italia è un mostra grande attenzione e sensibilità nei riguardi dei malati affetti da patologie rare. A dimostrarlo sarebbero “i tempi accelerati per la negoziazione e i percorsi agevolati che consentono di accedere ai farmaci orfani, in particolari condizioni, anche prima dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) (fondo Aifa, uso compassionevole, ex Legge Di Bella), e ancora le tutele economiche per i titolari di Aic di medicinali orfani”.

Infine, Melazzini ha sottolineato come un obiettivo prioritario del suo mandato alla guida dell’agenzia sia “il rilancio della ricerca indipendente, con un’attenzione fondamentale ai farmaci per le patologie rare”.