Alirocumab batte aferesi nella lotta all’ipercolesterolemia familiare

Presentati oggi i dati dello studio di fase 3 Odissey Escape: un'iniezione sottocutanea settimanale riduce del 75% il ricorso al trattamento con device

Un altro successo nella battaglia contro l’ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH). Alirocumab, un anticorpo monoclonale umano appartenente alla classe degli inibitori della PCSK9 – la proteina che riduce la disponibilità di recettori LDL sulle cellule epatiche, facendo aumentare la quota correlata di colesterolo nel sangue – ha dimostrato la sua efficacia anche rispetto all’aferesi terapeutica. Era questo l’end point primario dello studio di fase 3 Odissey Escape, i cui risultati sono stati annunciati oggi da Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals. Secondo i dati, un’iniezione settimanale sottocutanea di alirocumab (nome commerciale Praluent) ha ridotto del 75 per cento la frequenza dell’aferesi, rispetto al placebo (p <0,00019) e il 63% per cento dei pazienti trattati con alirocumab non è più in aferesi.
Il ricorso all’aferesi è tipico di quella popolazione che non risponde alle statine. “Un sottogruppo di pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote non è in grado di ridurre sufficientemente il proprio colesterolo LDL e richiede un trattamento regolare aferesi”, ha spiegato detto Jay Edelberg, MD., Ph.D., Responsabile Sviluppo cardiovascolare di Sanofi. “I risultati dimostrano che il trattamento con Praluent può aiutare questi pazienti a diminuire la frequenza o addirittura eliminare la necessità di aferesi.”
L’aferesi terapeutica è un trattamento invasivo (tipo dialisi) e costoso: negli Usa può arrivare fino a 100 mila dollari l’anno per ciascun paziente e in Germania, dove pure i centri sono numerosi e disseminati, fino a 60 mila euro. La sua lunga durata (anche 3 ore) non lo rende una trattamento particolarmente agevole per i pazienti.
Escape è uno dei 14 studi clinici (23.500 pazienti arruolati a regime) del più vasto programma Odissey mirato proprio a testare efficacia e sicurezza a lungo termine di alirocumab.