Europa: semaforo verde del Chmp per terapia genica contro l’Ada-Scid

Il trattamento è stato raccomandato per i pazienti per i quali non è disponibile un donatore di cellule staminali antigene umano leucocitario. E' il risultato della collaborazione tra Gsk, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Hsr-Tiget) e MolMed

cancro alla vescica

Il Comitato per i medicinali ad uso umano dell’Agenzia europea dei medicinali ha espresso parere favorevole a GlaxoSmithKline per l’immissione in commercio della terapia genica con cellule staminali per pazienti affetti da Ada-Scid (adenosine deaminase deficiency-severe combined immune deficiency), per i quali non è disponibile un donatore di cellule staminali antigene umano leucocitario (Hla) compatibile. L’Ada-Scid è una malattia causata dall’alterazione di un singolo gene relativo all’enzima adenosina deaminasi, necessario per la maturazione e la funzionalità dei linfociti. Nei bambini affetti da Ada-Scid, il sistema immunitario è così severamente compromesso che il loro organismo è incapace di difendersi dagli agenti infettivi e, in assenza di un trattamento efficace, la malattia può risultare fatale entro il primo anno di vita.

Il trattamento è il risultato della collaborazione tra Gsk, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Hsr-Tiget) e MolMed. Inizialmente l’azienda biotech milanese ha prodotto per conto di Telethon la terapia genica sperimentale inserendo nelle cellule staminali prelevate dal midollo osseo del paziente stesso la forma correttamente funzionante del gene Ada. Dal 2010, Gsk si è assunta la responsabilità dello sviluppo clinico della terapia genica per Ada-Scid in collaborazione con Hsr-Tiget, dal quale ha preso in licenza i diritti di sviluppo e  commercializzazione, e con MolMed per l’ottimizzazione, la standardizzazione e la caratterizzazione del processo produttivo, nonché per la fornitura del prodotto medicinale destinato a essere utilizzato per il trattamento di pazienti compassionevoli, in virtù degli accordi siglati nel 2011 e nel 2013. Inoltre, secondo quanto previsto dal contratto stipulato nel 2015, MolMed produrrà la terapia con cellule geneticamente modificate Gsk Ada-Scid, una volta che il prodotto sarà autorizzato alla commercializzazione da Ema.

Lo scorso dicembre l’Aifa ha concesso alla facility attualmente operativa di MolMed presso il Dipartimento di Biotecnologie dell’Ospedale San Raffaele (Dibit), l’autorizzazione alla produzione per il mercato di questa terapia basata su cellule staminali.