Malattie rare, all’Icgeb di Trieste fondi Usa per la ricerca su atrofia muscolare spinale

Al Centro internazionale di Ingegneria genetica e biotecnologia un assegno da 225 mila dollari da parte dell’Associazione americana per la cura delle distrofie muscolari (Mda)

leucemia mieloide acuta

Arriva da oltreoceano un sostegno concreto alla ricerca italiana nel campo delle malattie rare: il Centro internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologia (Icgeb) di Trieste, da anni in prima linea nello studio dell’atrofia muscolare spinale (SMA), ha ottenuto un finanziamento di 225 mila dollari per un periodo di tre anni dall’Associazione americana per la cura delle distrofie muscolari (Mda). Il contributo sosterrà il lavoro del gruppo di Genetica Molecolare Umana diretto dal prof. Franco Pagani per la ricerca di un nuovo approccio terapeutico. Il progetto di ricerca dell’Icbeb è l’unico italiano dei 41 selezionati dall’Mda a livello internazionale.

Intanto, fa sapere l’Osservatorio Malattie Rare in un comunicato, la rivista Nature Communications ha pubblicato proprio oggi i primi risultati della ricerca in corso, finanziata anche da Telethon e dall’associazione francese Distrofie Muscolari AFM: si tratta dei primi dati in vivo nell’animale, che mostrano l’efficacia e la sicurezza del nuovo approccio terapeutico. Pagani studierà una nuova strategia per l’atrofia muscolare spinale con l’obiettivo di sviluppare una terapia più efficace rispetto ai farmaci attualmente in sperimentazione clinica. Da vari anni il gruppo di ricerca diretto da Pagani sta mettendo a punto delle “pallottole molecolari”, piccole molecole terapeutiche di acido ribonucleico (U1 RNA) per la cura di malattie rare e la correzione del difetto di base. Oltre all’atrofia muscolare spinale vengono studiate le nuove molecole con un’indicazione terapeutica personalizzata per l’emofilia, la fibrosi cistica, la disautonomia familiare e le malattie cutanee.