Malattie endocrine rare, pasireotide riceve l’indicazione per il trattamento dell’acromegalia

Approvato per il trattamento dei pazienti nei quali l’intervento chirurgico sia non indicato o non risolutivo e per quelli non adeguatamente controllati con gli analoghi della somatostatina di prima generazione

Per i pazienti con acromegalia, patologia endocrina rara causata da un tumore benigno dell’ipofisi, si aprono nuove prospettive di trattamento. Pasireotide, farmaco Novartis, analogo della somatostatina di seconda generazione già disponibile per il trattamento della malattia di Cushing, ha ricevuto anche in Italia l’indicazione per il trattamento dei pazienti con acromegalia nei quali l’intervento chirurgico sia non indicato o non risolutivo e per quelli non adeguatamente controllati con gli analoghi della somatostatina di prima generazione.

Questa patologia si manifesta con l’ingrossamento, in lunghezza e in larghezza, delle ossa delle mani, dei piedi e del volto e l’aumento di volume di alcuni organi, a cui si associano importanti complicanze. Il 45% dei pazienti non raggiunge il controllo della malattia con i farmaci attuali, gli analoghi della somatostatina (Ssa) di prima generazione. Adesso pasireotide cambia il paradigma di trattamento di questa patologia, aumentando in modo consistente la percentuale di pazienti che possono essere trattati con successo: negli studi clinici pasireotide si è dimostrato capace di normalizzare i parametri biochimici, migliorare i sintomi e ridurre il volume del tumore, con un miglioramento della qualità di vita.

“Lo scenario delle opzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare si sta ampliando e una nuova importante opportunità si apre per i pazienti affetti da acromegalia – dichiara Andrea Lenzi, presidente della Società italiana di endocrinologia (Sie) – grazie alla nuova indicazione, pasireotide potrà essere utilizzato come nuovo trattamento ad azione diretta sull’ipofisi. Pasireotide è una pietra miliare perché consente di gestire con efficacia la malattia acromegalica, con un buon profilo di sicurezza e maneggevolezza, e offre a noi endocrinologi l’opportunità di trattare gli acromegalici fino ad oggi non controllati”.

L’acromegalia è considerata una malattia rara ma in Italia, con un’incidenza di 5-6 nuovi casi l’anno e una prevalenza di 60-70 casi per milione di abitanti, colpisce alcune migliaia di persone riducendo la loro aspettativa e qualità di vita. “L’acromegalia è caratterizzata da una produzione eccessiva di ormone della crescita GH (growth hormon), quasi sempre sostenuta da un tumore ipofisario, che determina l’attivazione di altri ormoni, in particolare l’IGF-1 o fattore di crescita insulino-simile-1 – spiega Ezio Ghigo, professore ordinario di Endocrinologia all’università degli Studi di Torino – l’iper-secrezione ormonale determina l’anomalo ingrandimento delle estremità e compromette l’equilibrio metabolico, con sviluppo di diabete. Si tratta perciò di una patologia molto grave per la compromissione fisionomica e sistemica dell’organismo e della qualità di vita, con impatto anche sull’attesa di vita”.

La diagnosi precoce è fondamentale per avviare il prima possibile il trattamento dell’acromegalia e prevenire le modificazioni ossee irreversibili e le gravi complicanze, in particolare quelle cardiovascolari. Ma in genere trascorrono circa 8 anni dall’insorgenza dei primi sintomi alla diagnosi. Per la maggior parte dei pazienti si fa ricorso all’intervento chirurgico per asportare il tumore mentre le terapie farmacologiche vengono utilizzate per controllare i valori di GH e IGF-1, migliorare la sintomatologia e ridurre le complicanze.