Malattie rare: la biotech Usa Amicus Therapeutics compra uno spin-off dell’Università di Bologna

Nata dalla ricerca dell'Alma Mater di Bologna, MiaMed sta sviluppando un'innovativa terapia proteica per la cura di una rara patologia degenerativa che colpisce nei primi anni di vita, causando gravissimi disturbi neurologici progressivi

Sbarcata da poco meno di un mese in Italia, l’azienda biotecnologica statunitense Amicus Therapeutics, specializzata nel campo delle malattie rare, ha completato la sua prima operazione nazionale. Oggetto dell’acquisizione della multinazionale americana è l’azienda MiaMed, spin-off dell’Alma Mater di Bologna che sta sviluppando un’innovativa terapia proteica per la cura della sindrome CDKL5, una rara patologia degenerativa che colpisce un nuovo nato ogni diecimila, nei primi anni di vita, provocando gravissimi disturbi neurologici progressivi. Con l’acquisizione, Amicus ha ottenuto i diritti e la proprietà intellettuale sui risultati di un programma preclinico su CDKL5. Una terapia che dai laboratori universitari, alla brevettazione è passata attraverso la creazione di un’azienda spin-off, fino ad arrivare al soggetto industriale.
“È davvero una grande soddisfazione poter intravedere una concreta prospettiva di sviluppo per gli importanti risultati ottenuti nel corso di anni di ricerca” ha commentato Elisabetta Ciani, professoressa del Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie dell’Università di Bologna e ideatrice della terapia.
Fondatore di MiaMed è il padre di una bambina affetta dalla sindrome (Michael “Mike” Jasulavic) che ha costituito la società nel 2014 con capitali e sede legale negli Stati Uniti e nello stesso anno ha acquisito in licenza il brevetto depositato dall’Università di Bologna per tutelare la proprietà intellettuale della terapia. “Come genitore di una bambina affetta dalla sindrome CDKL5, sono fermamente convinto che il ripristino della proteina CDKL5 rappresenti la terapia più promettente”, ha dichiarato Michael Jasulavic. La giovane società americana ha trovare i primi finanziatori interessati allo sviluppo del progetto fino all’attuale acquisizione da parte di Amicus. Per  seguire  i progressi dell’iniziativa, l’Università di Bologna, tramite il suo incubatore di impresa AlmaCube (a cui partecipa anche Unindustria Bologna), è entrata nel capitale sociale di MiaMed.
I termini dell’accordo di acquisizione di MiaMed prevedono ora che, alla firma, Amicus paghi ai precedenti soci di MiaMed circa 1,8 milioni di dollari in cash e circa 4,7 milioni in azioni di Amicus. Inoltre, i precedenti soci di MiaMed avranno diritto di ricevere fino a 18 milioni al raggiungimento di obiettivi clinici e di approvazione e fino a 65 milioni  in caso di raggiungimento di obiettivi commerciali.
“CDKL5 è una malattia rara e devastante, senza alcuna cura approvata. La maggior parte dei pazienti con CDKL5 – ha spiegato John F. Crowley, presidente e amministratore delegato di Amicus – hanno frequenti crisi che iniziano subito dopo la nascita. Subiscono gravi ritardi nello sviluppo neurologico e molti non sono in grado di camminare, parlare e badare a se stessi. Siamo lieti di poter collaborare con i pazienti CDKL5 e con la comunità medica per accrescere la sensibilità sulla malattia e per progredire verso una terapia”.