Atrofia muscolare spinale: risultati positivi in fase 3 per nusinersen di Biogen e Ionis

Sulla scia del successo ottenuto Biogen ha esercitato la propria opzione di sviluppo e vendita globale sul farmaco. Prevista nei prossimi mesi la domanda per l'autorizzazione in commercio della terapia

Risultati promettenti per la terapia sperimentale nusinersen, in studio per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Il farmaco, sviluppato da Ionis Pharmaceuticals in collaborazione con Biogen, ha raggiunto l’endopoint primario in un’analisi ad interim di fase 3 su un campione di pazienti pediatrici, migliorando le funzionalità motorie. Sulla base dei risultati positivi ottenuti, Biogen ha esercitato la propria opzione di sviluppo e commercializzazione globale sul farmaco, versando a Ionis una quota di 75 milioni di dollari per la licenza e prevedendo successivi pagamenti fino a 150 milioni al raggiungimento di determinate milestone. L’azienda di Stelios Papadopoulos ha inoltre anticipato che sottoporrà nei prossimi mesi la documentazione regolatoria per la registrazione del farmaco. Il nusinersen potrebbe essere una nuova opportunità di sviluppo per Biogen, dopo la crescita sotto le aspettative del farmaco di punta, Tecfidera (dimetil-fumarato). L’anno scorso, difatti, l’azienda si è vista costretta a ristrutturare il suo programma di sperimentazione, concentrandolo su alcune aree strategiche come la neurologia. Secondo gli analisti, la nuova terapia potrebbe generare un picco di vendite tra uno e due miliardi di dollari.


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