“Bimbi in bolla”, l’Aifa autorizza la rimborsabilità di Strimvelis

Definito il prezzo del rimborso per la terapia genica targata Gsk. E' la prima ad avere ottenuto il via libera da parte della Commissione europea

L’Aifa ha autorizzato la rimborsabilità di Strimvelis, terapia genica dei cosiddetti “bimbi in bolla” sviluppata dalla farmaceutica britannica GlaxoSmithKline. Ieri la pubblicazione in Gazzetta ufficiale della determinazione dell’Agenzia italiana del farmaco (n. 1028/2016). E’ la prima terapia con cellule staminali a ricevere il via libera sul mercato europeo  per il trattamento dei bambini affetti da Ada-Scid, una malattia che fin dai primi mesi di vita compromette il sistema immunitario rendendo l’organismo incapace di reagire a qualunque agente patogeno. In Europa l’incidenza stimata è di quindici pazienti l’anno. Potranno usufruire del trattamento i soggetti colpiti da immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminas,i per i quali non sono disponibili donatori idonei di cellule staminali Hla (antigene leucocitario umano).
Le Commissioni consultive dell’Aifa hanno valutato e definito il prezzo della rimborsabilità di Strimvelis in quarantotto giorni dalla data di presentazione dell’istanza di prezzo e rimborso da parte di Gsk, sottoposta all’Ufficio Health Technology Assessment il cinque aprile di quest’anno. Lo status di orfano del farmaco ha spinto, infatti, ad applicare la procedura accelerata dei cento giorni che ha previsto l’inizio dell’iter negoziale in Italia pochi giorni dopo il parere positivo del Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali.