Pfizer acquisisce Bamboo Therapeutics per rafforzare il settore della terapia genica

L’accordo da 645 milioni di dollari permetterà alla Pfizer di accedere alle terapie geniche sperimentali per malattie rare, sviluppate dalla Bamboo: come quelle per la distrofia muscolare di Duchenne (Dms), la neuropatia assonale gigante (Gan), l'atassia di Friedreich (Fa) e la malattia di Canavan

La Pfizer ha deciso di rafforzare ulteriormente la propria presenza nel campo delle malattie rare con l’acquisizione della società privata Bamboo Therapeutics impegnata nello sviluppo di terapie geniche. L’accordo è stato valutato per 645 milioni di dollari, come riporta la Reuters.  La società con sede a Chapel Hill, nel Nord Carolina, è stata fondata nel 2014 per promuovere il lavoro di Richard Jude Samulski, considerato un pioniere del settore dopo aver utilizzato un virus adeno-associato (AAV) come veicolo per la sostituzione dei geni “difettosi” (la terapia genica consiste infatti nell’inserire, all’interno delle cellule, geni in grado di correggere il difetto alla base della malattia che si intende curare. I sistemi per trasportare il materiale genetico dentro le cellule sono diversi. Il più utilizzato resta però il vettore virale).

Attraverso questa acquisizione la Pfizer accederà alle terapie geniche sperimentali per malattie rare, sviluppate dalla Bamboo: come quelle per la distrofia muscolare di Duchenne (Dms), la neuropatia assonale gigante (Gan), l’atassia di Friedreich (Fa) e la malattia di Canavan. Tutti prodotti per lo più focalizzati sulle malattie neurologiche e neuromuscolari e ancora in fase preclinica o nelle prime fasi di sviluppo.

Negli ultimi anni la società statunitense ha investito parecchio nel settore della terapia genica. Nel 2014 ha stipulato una collaborazione con la Spark Therapeutics Inc, con sede a Philadelphia, per sviluppare SPK-9001, una terapia genica per l’emofilia B. Mentre all’inizio di quest’anno ha firmato un accordo di collaborazione e di licenza con la 4D Molecular Therapeutics, azienda con sede a Emeryville in California, per sviluppare vettori specifici per le malattie cardiache.

I primi sviluppi della terapia genica risalgono a circa 25 anni fa, ma la ricerca ha subito diversi momenti di fermo negli anni a causa di problemi di sicurezza. Negli ultimi tempi però l’arrivo di nuove strategie per veicolare i geni sostitutivi ha portato un’ondata di ottimismo. Per questo anche altre aziende farmaceutiche hanno fatto investimenti simili. La Bristol-Myers Squibb Co. per esempio ha stipulato un accordo con uniQure per sviluppare terapie geniche per malattie cardiache, mentre Celgene Corp ha collaborato con Bluebird bio Inc per trattamenti antitumorali.

La Food and drug administration non ha ancora approvato eventuali terapie geniche mentre in Europa sono due i trattamenti autorizzati: uno sviluppato dalla GlaxoSmithKline per una malattia rare che colpisce i bambini e uno da uniQure NV per una grave patologia del sangue.