Fda approva Dysport di Ipsen per la spasticità degli arti inferiori nei bambini

Si tratta della prima tossina botulinica impiegata allo scopo in pazienti pediatrici. In precedenza era utilizzata per curare spasticità e distonia cervicale negli adulti

Fda

La Food and Drug Administration ha approvato il farmaco Dysport (tossina botulinica di tipo A) utilizzato per via iniettiva nel trattamento della spasticità degli arti inferiori (Pll) nei bambini di età non inferiore ai due anni. Si tratta della prima e unica tossina botulinica approvata dalla Fda per la Pll. Il farmaco, infatti, era stato precedentemente approvato dall’ente regolatore americano per il trattamento di pazienti adulti affetti da distonia cervicale (Cd) e da spasticità degli arti superiori (Uls).
Ad annunciarlo è stato Claude Bertrand, Chief scientific officer di Ipsen, il gruppo farmaceutico che ha sviluppato il medicinale: “L’approvazione è una pietra miliare nel trattamento di una condizione che compromette notevolmente la qualità di vita dei bambini di due o più anni. Nel nostro studio pivot di fase 3, la maggior parte dei pazienti ha dimostrato una durata della risposta di 16-22 settimane e talvolta oltre”. I risultati degli studi autorizzativi sono stati pubblicati sulla rivista “Pediatrics”. In particolare quelli di un trial condotto in doppio cieco, prospettico, randomizzato, controllato vs placebo condotto in Stati Uniti, Messico, Polonia, Turchia e Francia che ha monitorato un campione di 235 pazienti pediatrici di cui 158 trattati con Dysport e 77 con placebo. I dati mostrano un miglioramento della variazione media basale MAS del tono muscolare dei flessori della caviglia a entrambe le dosi del farmaco rispetto al placebo. Reazioni avverse (infezioni del tratto respiratorio superiore, nasofaringite, influenza, tosse e febbre) si sono riscontrate in meno del 10% dei pazienti nei due gruppi.