Produrre dati e favorire policy innovative, ecco cosa farà l’Osservatorio farmaci orfani

I lavori di Ossfor, nato dalla collaborazione tra il centro di ricerca Crea Sanità (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanità) e l'Osservatorio malattie rare (Omar), hanno preso il via ufficialmente questa mattina a Roma. Melazzini (Aifa): "Disponibili a confrontarci con l'Osservatorio"

farmaci orfani

Curare un malato raro costa quanto curare un paziente affetto da due cronicità e meno di un paziente trapiantato. Parliamo di una spesa media annua pari a 5.006,26 euro – cifra molto vicina ai 4.500,20 euro che si spendono per un soggetto affetto da due patologie croniche – per un ammontare complessivo di 1,36 miliardi all’anno, pari cioè all’1,2% della spesa sanitaria. La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari è similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per età. Cambiano però i numeri: se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici, quelli rari sono molto di meno: al momento, limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket, abbiano una incidenza dello 0,46% pari quindi a circa 270.787 persone. A scattare la fotografia la prima ricerca dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor), nato dalla collaborazione tra il centro di ricerca Crea Sanità (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanità) e l’Osservatorio malattie rare (Omar), con un duplice obiettivo: favorire la messa a punto di policy innovative capaci di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani, tenendo conto delle sfide della sostenibilità e generare dati utili al confronto, cosa quest’ultima che al momento manca. I lavori di Ossfor hanno preso il via ufficialmente questa mattina durante il primo incontro pubblico in Senato tra gli stakeholder del settore.

Dall’analisi dei dati – spiegano gli esperti riuniti a Roma – emerge che per garantire il diritto dei pazienti alle nuove terapie è necessario un algoritmo di pricing che tenga conto di innovatività, dimensioni del mercato e sostenibilità.

“Il nostro primo obiettivo sarà colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni, per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder – spiega Francesco Macchia dell’Ossfor – Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore, e contribuire a realizzare un sistema dove l’utilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute – prima ancora che minimizzare la spesa annuale, a cui troppo spesso si guarda – compensando così gli importanti investimenti necessari a sostenerlo”.

Il neonato Osservatorio si propone anche di sfatare i tanti falsi miti in circolazione, come quello relativo alla mancanza di interesse da parte delle aziende allo sviluppo dei farmaci orfani. Come spiega Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Omar, “il numero crescente di terapie dimostrano, al contrario, che non mancano ricerca e investimenti privati. Il vero problema oggi è rappresentato dalle difficoltà economiche di molti Paesi. L’Italia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati, ma non sappiamo per quanto sarà così. Si verificano già oggi ritardi legati al timore della spesa, a livello centrale quanto territoriale, perché le Regioni sono preoccupate per i tetti imposti. La ‘Sostenibilità’ deve essere una virtù, non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione, con perdita di know how e sviluppo economico. Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilità e diritto alla cura e Ossfor nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida”.

A sottolineare, poi, quanto sia importante nel campo delle malattie rare e dei farmaci orfani avere “una fotografia precisa e un costante monitoraggio, visto che lo scenario informativo è carente e in continua e rapida evoluzione” è Federico Spandonaro, presidente Crea Sanità.

La ricerca Ossfor presentata oggi mostra come “il nostro Paese incentivi il settore, aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale sia l’esenzione dal payback sia un fast track per l’approvazione. Ma anche in questo caso il problema è oggi rappresentato dalla crisi economica, che frena l’accesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilità. D’altra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli, e quindi il ritorno dall’investimento richiede prezzi alti”.

Studi condotti qualche anno fa dimostrano che, correttamente, il prezzo di rimborso negoziato dall’Agenzia italiana del farmaco per i medicinali orfani è inversamente proporzionale al numero di pazienti candidati alla terapia. Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato a una patologia con una prevalenza di oltre 0,5 pazienti per 10.000 abitanti (ovvero più di 3.000 in Italia), l’Aifa era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa 10.000 euro, inferiore sia per costo unitario sia per budget impact a tante patologie croniche. Per una patologia ultra-rara, con soli 5 casi sul territorio nazionale, la disponibilità a pagare arrivava a 2.000.000 di euro annui: cifre come questa ultima spesso ‘spaventano’, ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata, potendo ambire a un fatturato massimo pari a circa un terzo di quello ottenibile con la prima terapia, che già sarebbe costata una cifra modesta. In casi come quelli dei farmaci orfani, nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche), sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie.

Secondo le indicazione di Ossfor, “per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano, che poi significa garantire l’accesso dei pazienti alle innovazioni, sembra quindi importante, riprendendo quella che è una relazione rilevata empiricamente, costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dell’autorità regolatoria, contemperando innovatività (costo-efficacia), dimensioni del mercato (e quindi possibilità di ritorno dagli investimenti) e sostenibilità. Anche se siamo consci che questa ultima, nel caso dei farmaci orfani, difficilmente è una questione impattante, dati i numeri di pazienti eleggibili”.

Ad offrire “piena disponibilità” al neonato Osservatorio anche il presidente dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), Mario Melazzini, che oggi ha affermato: “L’Agenzia è disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con l’Osservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore. E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticità che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nell’autorizzazione di questi medicinali”.  Melazzini ha anche ricordato l’impegno di Aifa in tema di malattie rare: “Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo”. E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani “è sempre pieno perché le richieste non sono molte”, ha aggiunto.