Emofilia A, risultati incoraggianti da studio di fase III su emicizumab

L’anticorpo monoclonale di Roche raggiunge l’endpoint primario in HAVEN 1: nei soggetti con emofilia A e inibitori del fattore VIII, la profilassi con il farmaco ha ridotto il numero di sanguinamenti nel corso del tempo

Novità da Roche sul fronte dell’emofilia A: l’anticorpo monoclonale emicizumab ha raggiunto l’endpoint primario dello studio di fase III HAVEN 1, volto a valutare la profilassi con il farmaco in soggetti di età uguale o superiore a 12 anni, affetti da emofilia A e aventi inibitori del fattore VIII. Lo annuncia l’azienda in una nota.

“Lo studio – spiega Roche –  ha evidenziato una riduzione statisticamente significativa del numero di sanguinamenti nel tempo, in soggetti trattati con emicizumab in profilassi, rispetto ai soggetti che non hanno ricevuto trattamento in regime di profilassi. Ha inoltre raggiunto tutti gli endpoint secondari, compresa una riduzione statisticamente significativa del numero di sanguinamenti nel tempo con la terapia di profilassi con emicizumab, nell’ambito di un confronto intra-paziente in quei soggetti precedentemente sottoposti a trattamento profilattico con agenti bypassanti. Gli eventi avversi più comuni che si sono osservati durante il trattamento con emicizumab, sono state le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione, in linea con gli studi precedenti”.

“Come già segnalato in precedenza – prosegue la nota – due pazienti hanno manifestato eventi tromboembolici e altri due hanno sviluppato una microangiopatia trombotica (TMA). L’aspetto comune tra i casi di eventi tromboembolici e TMA, è che si sono tutti verificati in pazienti in profilassi con emicizumab e che, in aggiunta, hanno ricevuto con concentrato di complesso protrombinico attivato per trattare sanguinamenti che erano insorti. Nessuno degli eventi tromboembolici ha necessitato di terapia anticoagulante e un paziente ha ripreso il trattamento con emicizumab. Entrambi i casi di TMA sono stati completamente risolti e un paziente ha ripreso la terapia con emicizumab”.

HAVEN 1 è il primo studio di fase III del programma di sviluppo clinico di emicizumab di cui vengono riferiti i risultati. Questi datgi verranno sottomessi alle autorità regolatorie di tutto il mondo per consentirne la valutazione dell’approvazione.