Accesso rapido ai farmaci, Ema: in dieci anni 30 autorizzazioni condizionate

Il bilancio 2006-2016 dell’agenzia regolatoria europea sulle conditional marketing authorisation (Cma) che consentono, a determinate condizioni, l’approvazione di un farmaco sulla base di dati clinici ancora incompleti. Oncologia al primo posto, seguita dalle malattie infettive

Ema

Negli ultimi dieci anni, trenta farmaci sono arrivati ai pazienti più difficili grazie a una delle corsie preferenziali previste dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema), ovvero la conditional marketing authorisation (Cma). Lo segnala la stessa agenzia regolatoria europea in un report appena pubblicato in cui è tracciato il bilancio del periodo 2006-2016. In 14 casi su 30 si è trattato di farmaci orfani destinati al trattamento di malattie rare. Considerando invece le aree terapeutiche, l’oncologia è al primo posto con 17 farmaci approvati con Cma, seguita dalle malattie infettive (9), neurologiche (3) e oftalmologiche (1).

L’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata consiste nella rapida approvazione di un farmaco sulla base di dati clinici meno completi rispetto a quanto normalmente richiesto, se il medicinale è destinato a un bisogno medico non soddisfatto, a una malattia gravemente invalidante o pericolosa per la vita, a una malattia rara o all’uso in situazioni di emergenza in risposta a una minaccia per la salute pubblica. In sostanza, il beneficio di avere subito disponibile il farmaco deve superare i rischi di un’autorizzazione data sulla base di parziali. A beneficiarne in questi dieci anni sono stati, tra gli altri, pazienti con Hiv, cancro al seno, epilessia grave (nei neonati) e tubercolosi multiresistente.

L’autorizzazione condizionata vale un anno e può essere rinnovata. L’azienda che sviluppa il farmaco ha l’obbligo di condurre altri studi per fornire dati completi, in modo che l’autorizzazione possa essere rinnovata o meno, o convertita in un’autorizzazione standard. In media ci sono voluti 4 anni per avere gli ulteriori dati aggiuntivi e passare da un’autorizzazione condizionata ad una standard.

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