Arriva in Italia evolocumab, rivoluzionario farmaco contro il colesterolo

Repatha sviluppato da Amgen è il primo inibitore del PCSK9 in grado di ridurre i livelli di colesterolo Ldl fino al 75% in pazienti difficili da trattare

Neppure 18 anni fa un traguardo simile sarebbe stato impensabile. Oggi invece arriva anche in Italia il primo anticorpo monoclonale in grado di ridurre i livelli di colesterolo del 75%, indicato per i pazienti più gravi e difficili da trattare. Si tratta di evolocumab (Repatha), un inibitore del PCSK9, sostanza che nell’organismo degrada i recettori Ldl che si trovano sulla superficie delle cellule epatiche. Target che venne identificato per la prima volta, appunto, solo nel 1999. L’azione di evolocumab, quindi, di fatto aumenta la capacità del fegato di eliminare il colesterolo Ldl dal sangue, diminuendone così i livelli. Il farmaco, ha dimostrato di riuscire ad ottenere una riduzione molto marcata e costante dei livelli di colesterolo Ldl e di conseguenza anche una regressione della placca aterosclerotica. Si somministra in uno-tre iniezioni sottocute, autosomministrate dal paziente attraverso una penna pre-riempita, ogni due settimane o una sola volta al mese, a seconda delle indicazioni, e i livelli di colesterolo Ldl, e si è dimostrato sicuro e ben tollerato.

Approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco in regime di rimborsabilità, il farmaco, in associazione a statine e/o ezetimibe, è indicato per i pazienti adulti con forme severe e resistenti di ipercolesterolemia primaria (incluse le forme familiari eterozigote ed omozigote) e in quelli con dislipidemia mista che non riescono a tenere sotto controllo i livelli di colesterolo Ldl nonostante la terapia ipocolesterolemizzante massimizzata. Evolocumab è inoltre indicato per coloro che sono intolleranti alle statine. Al momento il farmaco sarà prescritto dagli specialisti – cardiologo e lipidologo – tramite un registro per consentire un utilizzo più appropriato. Si tratta infatti di un prodotto costoso ma fondamentale per una determinata popolazione di pazienti, per cui deve essere dispensato solo a chi ne ha realmente bisogno.

“Evolocumab ha dimostrato di essere una soluzione per i cosiddetti pazienti difficili da trattare, per i quali i medici fanno fatica a trovare delle soluzioni terapeutiche efficaci: persone che hanno già subito un infarto, che soffrono di diabete, che non rispondono alle statine o che sono intolleranti. Pazienti ad alto rischio di andare incontro a un evento cardiovascolare, anche mortale”, ha spiegato Enzo Manzato, Professore Ordinario in Medicina Interna, Università di Padova, Presidente SISA, Società Italiana per lo Studio dell’Aterosclerosi.

Eppure anche i pazienti più a rischio, per esempio quelli che hanno già avuto un infarto o un ictus, non riescono a tenere i livelli di colesterolo Ldl sotto controllo: si stima che in Europa oltre il 60% dei pazienti ad alto rischio cardiovascolare e l’80% di quelli a rischio molto alto sia in questa condizione. I dati dell’Osservatorio Epidemiologico Cardiovascolare ANMCO – Istituto Superiore Sanità (ISS) dimostrano che la prevalenza dell’ipercolesterolemia in Italia è aumentata negli ultimi anni: negli uomini siamo passati dal 20,8% nel periodo 1998-2002 al 34,3% nel quadriennio 2008-2012, nelle donne del 24,6% al 36,6%.
“Migliorare il trattamento farmacologico dei pazienti diminuisce il rischio di sviluppare malattie cardiache e di conseguenza il carico di disabilità e di mortalità prematura. Sappiamo che i costi diretti di queste condizioni sono di oltre 1 miliardo di euro all’anno, il 96% dei quali sono imputati alle ospedalizzazioni, il 3% ai farmaci e l’1% all’assistenza specialistica. È evidente che investendo in terapie appropriate, che rappresentano una parte minima della spesa sanitaria, il sistema risparmierebbe sul fronte delle ospedalizzazioni. Senza contare i costi aggiuntivi indiretti causati dalla perdita di giornate di lavoro, dall’impegno dei parenti e degli accompagnatori, dai viaggi, etc.”, ha sottolineato Michele Massimo Gulizia, Direttore Unità Complessa di Cardiologia Ospedale Garibaldi-Nesima Catania, Past President nazionale ANMCO.
Evolocumab, che ha già dimostrato risultati senza precedenti in un vasto programma di studi clinici, ora punta a dimostrare che, in aggiunta a statine, non solo riduce i livelli di colesterolo LDL, ma diminuisce il rischio di eventi quali morte cardiovascolare, ictus, infarto, ospedalizzazione per angina instabile o rivascolarizzazione coronarica. I risultati di questo studio – FOURIER (Further Cardiovascular Outcomes Research with PCSK9 Inhibition in Subjects with Elevated Risk) – verranno presentati il 17 Marzo in occasione dell’American College of Cardiology. Gli sperimentatori hanno annunciato di aver raggiunto gli endpoint compositi primario e secondario principale.

Evolocumab è il primo anticorpo monoclonale ad arrivare in cardiologia e segna anche l’entrata in questa area terapeutica di Amgen, leader nel campo delle biotecnologie. “Abbiamo deciso di mettere le nostre conoscenze, maturate nei campi di oncologia, immunologia, nefrologia, ematologia, al servizio della cardiologia impegnandoci per lo sviluppo di evolocumab in un programma di studi molto ampio, a cui l’Italia ha partecipato in maniera massiccia: ben 14 studi diversi attivati sul nostro territorio per un totale di oltre 650 pazienti arruolati”, ha spiegato Francesco Di Marco, General Manager Amgen. L’azienda investe in Ricerca & Sviluppo il 20% del suo fatturato mondiale, pari a oltre 4 miliardi di dollari, e grazie a questo sforzo può vantare una pipeline costituita da oltre 40 molecole sperimentali in varie fasi di sviluppo, di cui 14 in Fase III. In cardiologia sono attualmente in studio farmaci per lo scompenso cardiaco e l’ipercolesterolemia.