Genomica, da Trento una proteina bisturi che ripara e si autodistrugge

Il nuovo metodo, già brevettato, sarebbe in grado di localizzare il punto esatto in cui rilasciare la molecola curativa nelle cellule malate di un paziente e di annientarla subito dopo l'azione di cura. La ricerca è stata pubblicata su Nature Communications da parte del Centro per la biologia integrata (Cibio) dell'Università di Trento

Una scoperta del Centro per la biologia integrata (Cibio) dell’Università di Trento potrebbe offrire una risposta per superare i dubbi legati alla terapia genica nel trattamento di molte malattie. Un nuovo metodo, già brevettato, sarebbe in grado di localizzare il punto esatto in cui rilasciare la proteina curativa nelle cellule malate di un paziente e di annientarla subito dopo l’azione di cura. Si potrebbero evitare, così, effetti collaterali ed errori non prevedibili dovuti alla permanenza incontrollata della molecola nell’organismo.

La sfida dei gruppi di ricerca parte da una molecola, la Crispr/Cas9, in grado di comportarsi come un vero e proprio ‘bisturi genomico’, capace di tagliare via dal Dna dei pazienti il gene responsabile della patologia. L’obiettivo è mettere a punto metodi più sicuri ed efficienti per ‘tagliare e ricucire il genoma’ senza lasciare tracce e provocare danni. Una soluzione arriva dunque dai ricercatori di Trento: “Sul virus vettore che usiamo per trasportare la molecola in loco abbiamo aggiunto anche due molecole di Rna – spiega Anna Cereseto, biologa del Cibio – La prima ha la funzione di localizzare il punto esatto del Dna dove rilasciare la proteina curativa Crispr/Cas9. L’altra invece ha come obiettivo la proteina stessa. Quando la proteina effettua il taglio sul Dna – aggiunge – la sua azione si rivolge così automaticamente anche su se stessa, annientandola. Un po’ come se entrasse in gioco un effetto specchio. Il risultato è che la proteina curativa rimane in loco solo il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve.
Abbiamo così dato origine a un circuito autolimitante, in grado di funzionare in modo efficiente e senza complicazioni”.

A Trento si sta testando questo nuovo approccio in particolare sulla cura della fibrosi cistica e dell’atrofia muscolare spinale, ma le possibili applicazioni su altre malattie, in primis i tumori, sono numerose.
Allo studio, pubblicato da Nature Communications, hanno collaborato oltre all’unità di ricerca guidata da Anna Cereseto e composta da Gianluca Petris e Antonio Casini, anche i biologi Francesca Demichelis e Luciano Conti. Il sistema nato nei laboratori del Cibio è stato subito brevettato (progetto Slices) per le grandi potenzialità in ambito applicativo. Potrebbe infatti offrire una risposta per superare definitivamente i dubbi legati all’introduzione massiccia della terapia genica nel trattamento di molte malattie.