Malattie rare, parere positivo in Europa per terapia contro la cheratite neurotrofica

Il Comitato per i farmaci ad uso umano (Chmp) dell’Ema dà l’ok – dopo una valutazione con procedura accelerata - a un farmaco biotecnologico di Dompé (cenegermin gocce oculari) per la patologia dell'occhio che colpisce meno di 5 persone ogni 10mila

mieloma multiplo

Il Comitato per i farmaci ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha espresso un parere positivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio per cenegermin gocce oculari (nome commerciale Oxervate), per il trattamento di pazienti adulti con cheratite neurotrofica moderata o grave, patologia oculare rara e debilitante che può portare alla perdita di visione e per cui non esistono, ad oggi, trattamenti soddisfacenti. A darne notizia è l’azienda Dompé in un comunicato.  Proprio per i rischi legati alla patologia e per la mancanza di valide alternative terapeutiche – spiega l’azienda – la valutazione del Chmp è avvenuta con una procedura accelerata, partita a novembre del 2016 e conclusasi positivamente la settimana scorsa.

“Questa decisione – commenta Eugenio Aringhieri, Chief Executive Officer di Dompé Farmaceutici – apre una significativa prospettiva di cura per chi soffre di questa patologia. In futuro, il nostro obiettivo è proseguire nella ricerca per investigarne il potenziale in altre patologie, e consentire a sempre più pazienti di beneficiare di questo approccio terapeutico innovativo”.

Qualora venisse confermata dal Comitato per i farmaci orfani della stessa Ema e approvato dalla Commissione Europea, la terapia rappresenterebbe il primo farmaco orfano biotecnologico autorizzato al mondo per questa indicazione. Le conclusioni del CHMP si basano sui dati di due studi clinici di fase II in 204 pazienti con cheratite neurotrofica moderata e grave. Entrambi gli studi hanno dimostrato che, dopo otto settimane, i pazienti trattati con cenegermin hanno raggiunto una completa guarigione corneale in un numero di casi maggiore rispetto a quelli trattati con placebo.

L’origine della cheratite neurotrofica – spiega ancora la nota di Dompé – è legata a un danno al nervo trigemino (uno dei nervi responsabili dell’integrità anatomica e funzionale dell’occhio), che può condurre alla perdita di sensibilità corneale. Nelle sue forme più gravi può portare a ulcere, melting e perforazioni corneali, con conseguenze sulle capacità visive di chi ne soffre.

Cenegermin è la versione ricombinante del nerve growth factor (NGF) umano, scoperto dal Premio Nobel Rita Levi Montalcini. Si tratta di una proteina naturalmente prodotta dal corpo umano, responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose. Somministrato in gocce oculari in pazienti con cheratite neurotrofica, il farmaco prevede di aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell’occhio e riparare il danno della cornea. “Essere riusciti a portare per primi il Nerve Growth Factor dalla scoperta ad una potenziale terapia è un’ulteriore conferma del valore della Ricerca Made in Italy”, sottolinea Sergio Dompé, presidente di Dompé Farmaceutici.