Malattie rare, una nuova era per la cura dell’ipoparatiroidismo

A Lisbona, in occasione del congresso europeo di Endocrinologia, esperti a confronto sul paratormone, che ha avuto il via libera del Chmp dell’Ema. Il primo giugno si celebra la giornata mondiale dedicata alla patologia

Comincia un’altra storia per la cura dell’ipoparatiroidismo, una rara malattia endocrina caratterizzata da un deficit di ormone paratiroideo e da bassi livelli di calcio nel sangue. Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha dato il via libera alla terapia ormonale sostitutiva: il paratormone, un peptide di 84 aminoacidi, sarà somministrato per via sottocutanea. Della novità si è discusso nei giorni scorsi a Lisbona, dove si è svolto l’European Congress of Endocrinology, nell’ambito di un simposio tenuto da Maria Luisa Brandi, docente di Endocrinologia all’Università di Firenze.

Il paratormone – spiegano in una nota l’Associazione per i pazienti con ipoparatiroidismo (Appi) e la Fondazione italiana ricerca sulle malattie dell’osso (Firmo) – è un vero e proprio “controllore” dei livelli di calcio nell’organismo: quando nel sangue il livello di quest’ultimo si abbassa, il paratormone corre ai ripari, sia preoccupandosi di prelevarne un po’ dal nostro grande deposito, le ossa, sia trattenendo un po’ di quello che avremmo espulso attraverso le urine, sia stimolando l’intestino ad assorbirne di nuovo dagli alimenti, tramite l’attivazione dell’ormone vitamina D. Questo ciclo desta un grande interesse in chi si occupa di metabolismo osseo, così come le patologie che lo alterano. Se le ghiandole paratiroidee non funzionano a dovere, tutto questo processo va in tilt.

L’ipoparatiroidismo è rimasto per troppo tempo in un cono d’ombra: pur essendo nota da ben settant’anni, fino allo scorso anno non esistevano neppure delle linee-guida per il mondo sanitario.Il prossimo primo giugno si terrà la Giornata Internazionale sull’Ipoparatiroidismo: quest’anno si celebrerà anche in Italia con la presentazione della associazione Appi, appena federata con le altre realtà presenti in Europa. A Roma, nella cornice della biblioteca del Senato della Repubblica, sarà presentato anche il nuovo sito dell’associazione, che offrirà agli ammalati la possibilità di trovare risposte ai loro quesiti, oltre che di interagire con altri pazienti e con gli specialisti.