Emofilia A, nuovo farmaco disponibile anche nel Lazio

Arriva la terapia di Bayer (octocog alfa protein free) per i 500 pazienti di tutte le fasce d’età che soffrono della rara malattia del sangue a Roma e nelle altre province

emofilia A

Arriva nel Lazio un nuovo trattamento per i circa 500 pazienti di tutte l’età affetti da emofilia A, malattia rara del sangue. Si chiama octocog alfa protein free ed è il nuovo fattore VIII ricombinante della Bayer di cui un panel di esperti ha discusso oggi a Roma nel corso di un incontro con la stampa. Nella Capitale la nuova terapia viene prescritta dai centri specializzati del Policlinico Umberto I, del Gemelli e dell’Ospedale Bambino Gesù.

“Nel Centro in cui lavoro – spiega Cristina Santoro, ematologa del Policlinico Umberto I di Roma – abbiamo iniziato ad utilizzarlo in alcuni pazienti. Si tratta di fattore VIII ricombinante, non modificato, simile a quello circolante in natura, a catena intera, che negli studi clinici registrativi ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti, quando viene utilizzato in profilassi. Questi studi fanno parte del programma LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease) e sono stati condotti a livello mondiale su un numeroso gruppo di pazienti che erano già trattati in precedenza e che hanno dimostrato che il nuovo farmaco può essere utilizzato non solo con una profilassi tre volte alla settimana, ma anche in alcuni pazienti, due volte alla settimana garantendo la medesima protezione dai sanguinamenti. Partiamo dunque da una molecola a noi ben nota, ma che ora è in grado di offrire maggiore flessibilità di utilizzo garantendo protezione, efficacia e sicurezza avendo elevato e migliorato il processo produttivo”.

L’emofilia colpisce circa 400mila persone nel mondo. L’emofilia A colpisce una persona su 10mila, per un totale di più di 30mila persone in Europa. Nel tempo, l’emofilia A – a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni –  può portare a quadri di artropatia invalidanti.

Sul fronte delle cure si sta attraverso una fase importante: “L’emofilia – spiega Simona Gatti, Head of Medical Affairs Specialty di Bayer – vive un momento di grande fermento in termini di nuove molecole e anche noi siamo consapevoli di poter mettere a disposizione dei medici opzioni terapeutiche in grado di andare incontro sempre più alla necessità di semplificare la vita e la terapia di quanti convivono con questa patologia rara e genetica”.