Nuove armi contro l’ipoparatiroidismo

Oggi si celebra la Giornata mondiale della malattia. Un incontro al Senato per discutere di diagnosi e terapie

Nuove armi terapeutiche contro l’ipoparatiroidismo, una malattia endocrina causata dall’assenza o dalla carenza di paratormone, prodotto dalle ghiandole paratiroidi. La terapia sostitutiva, basata sul paratormone, un peptide di 84 aminoacidi, è stata recentemente approvata dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema.
Se n’è parlato oggi a Roma, nel corso di un incontro avvenuto alla Biblioteca Spadolini del senato, in occasione della celebrazione della giornata mondiale della malattia, organizzato in collaborazione con Firmo, la Fondazione italiana ricerca sulle malattie dell’osso. “Questo ormone sostituisce la mancata o la difettosa funzione dell’ormone paratiroideo, tanto da produrre nei pazienti un’ipocalcemia che è molto sintomatica”, dichiara Maria Luisa Brandi, docente di malattie del metabolismo minerale osseo dell’Università di Firenze e presidente del comitato scientifico di Appi, l’Associazione per i pazienti con ipoparatiroidismo. E aggiunge: “Lo studio ‘Replace’ ha permesso negli Usa la registrazione del farmaco nel dicembre 2015 che è stato approvato in aprile dall’Ema. Ora si sta aspettando la decisione delle varie nazioni europee. La disponibilità del farmaco apre a una prospettiva importante, soprattutto per quei pazienti che non raggiungono un controllo adeguato della malattia con la terapia standard a base di calcio e di metaboliti attivi della vitamina D”.
Per molto tempo l’ipopartiroidismo è stata una patologia trascurata malgrado la patologia sia stata individuata da oltre settant’anni. L’ipoparatiroidismo può essere capace di distruggere la vita dei pazienti con gravi problemi muscolari (spasmi sino alla tetania), neurologici (alterazioni della sensibilità) e psichici (depressione, psicosi, nebbia cerebrale), oltre a complicanze croniche come calcificazioni renali, oculari, cerebrali, cardiovascolari. In pratica, quando nel nostro organismo i livelli di paratormone sono troppo bassi si ha come conseguenza la riduzione dei livelli di calcio nel sangue e l’aumento di quelli di fosforo. Quando il livello di calcio nel sangue si abbassa, il paratormone si attiva prelevandone un po’ dalle ossa, trattenendone una parte di quello che avremmo espulso attraverso le urine, e stimolando infine l’intestino ad assorbirne di nuovo dagli alimenti, tramite l’attivazione dell’ormone vitamina D.
“Nel parlare di terapie nuove e farmaci innovativi bisogna stare sempre attenti all’accesso e ai costi che per ogni famiglia si aggira da 2500 euro al mese in su. Ora che sappiamo che esistono i farmaci dovremmo agevolare con ogni mezzo la loro diffusione” sottolinea Marcella Marletta, direttore generale dei Dispositivi medici e del servizio farmaceutico del ministero della Salute. Che aggiunge: “Solo in Italia vi sono oltre 700 mila persone affette da malattie rare. Gli stati membri dell’Ue sono ancora carenti sulle politiche sanitarie e di governance rispetto ad alcune di esse”.