Approvata la prima terapia genica negli Usa: è un farmaco Car-T

L’Fda ha approvato tisagenlecleucel, immunoterapia contro la leucemia linfoblastica acuta sviluppata da Novartis: sfrutta le cellule immunitarie dei pazienti per eliminare il tumore pediatrico più comune negli Stati Uniti

cancro alla vescica

Approvata la prima terapia genica negli Stati Uniti. L’Fda ha dato il via libera a tisagenlecleucel, indicato per alcuni pazienti pediatrici e giovani (fino a 25 anni) con leucemia linfoblastica acuta, che negli Usa è il tumore più comune tra i bambini e gli adolescenti (3.100 nuovi casi diagnosticati ogni anno tra pazienti al di sotto dei 21 anni).

Il farmaco approvato: tisagenleucel

Tisagenlecleucel, sviluppata da Novartis, è un’immunoterapia Car-T (da “chimeric antigen receptor T cell”) che aveva già ricevuto parere positivo dall’Oncologic Drugs Advisory Committee della Food and drug administration nello scorso luglio. Ogni dose è un trattamento personalizzato che utilizza i linfociti T dello stesso paziente. Le cellule del paziente – come si legge in un comunicato della Food and drug administration – sono raccolte e inviate in uno stabilimento in cui vengono geneticamente modificate e dotate di un gene che contiene una proteina specifica (Car-T, appunto) che uccide le cellule leucemiche che hanno uno specifico antigene (CD19) in superficie. Una volta modificate, le cellule vengono reiniettate nel paziente per eliminare le cellule maligne.

Per quali pazienti è indicata

La terapia è stata approvata per pazienti pediatrici e giovani che non hanno risposto positivamente ai primi trattamenti. I non responder per questa patologia sono il 15-20 per cento dei pazienti.

Riprogrammare le cellule: la nuova frontiera dell’innovazione medica

“Stiamo per entrare in una nuova frontiera dell’innovazione medica. Abbiamo la possibilità di riprogrammare le cellule di un paziente per attaccare un cancro mortale”, ha commentato il commissioner dell’Fda, Scott Gottlied.

Ne abbiamo parlato nell’articolo “Terapie geniche, la nuova sfida è renderle accessibili” pubblicato sul numero di settembre di AboutPharma and Medical Devices