Leucemia linfatica cronica, Aifa approva rimborsabilità per venetoclax

Il farmaco sviluppato da Abbvie e Genentech (gruppo Roche), ha ottenuto pareri positivi anche dall'Agenzia europea dei medicinali e dalla Food and drug administration. A dicembre 2016 è arrivata l'autorizzazione per l'immissione in commercio della Commissione europea

L’azienda biofarmaceutica AbbVie ha annunciato oggi che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità in Italia di venetoclax in monoterapia orale per il trattamento della leucemia linfatica cronica (Llc). Venetoclax è un inibitore selettivo della proteina Bcl-2, in grado di attivare la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi), incluse le cellule cancerose nei pazienti affetti da questa patologia.
La leucemia linfatica cronica è una malattia tumorale che colpisce il midollo osseo ed il sangue ed è tipicamente a progressione lenta. Venetoclax è stato sviluppato da AbbVie e Genentech (del gruppo Roche), ed è commercializzato congiuntamente dalle due aziende farmaceutiche negli Stati Uniti e da AbbVie nel resto del mondo.

“Nonostante l’importanza dei progressi terapeutici raggiunti negli ultimi anni, per i pazienti che convivono con le leucemie permane ancora l’esigenza di nuovi medicinali antitumorali in grado di dare una risposta a esigenze tuttora irrisolte. Per queste ragioni– afferma Felice Bombaci, dell’Associazione italiana contro le leucemie, linfomi e mieloma Onlus (Ail) – i pazienti guardano con grande speranza e fiducia ai progressi scientifici e all’arrivo di farmaci innovativi, che consentono di convivere serenamente con la malattia e di riappropriarsi del proprio futuro. Finalmente anche in Italia, l’approvazione di venetoclax apre nuove prospettive per le persone con leucemia linfatica cronica”.

Ma come funziona? Lo spiega Robin Foà, direttore del Centro di ematologia, Policlinico Umberto I, Università La Sapienza di Roma: “venetoclax è una piccola molecola che inibisce selettivamente la funzione della proteina Bcl-2, che svolge un ruolo cruciale nel processo di apoptosi, ovvero la morte cellulare programmata. L’apoptosi – continua il docente – è un meccanismo di difesa che si attiva quando la cellula subisce alterazioni a carico del proprio Dna. In queste condizioni, la cellula attiva i geni della via del suicidio cellulare in modo da non costituire un pericolo per l’organismo. Una aumentata espressione di Bcl-2 agisce quindi come un freno alla morte cellulare. Un farmaco in grado di bloccare Bcl-2 può quindi “normalizzare” il meccanismo che spinge le cellule, anche quelle tumorali, alla morte programmata”.

Ad aprile 2016, l’agenzia statunitense Fda (Food and drug administration) ha approvato venetoclax compresse, mediante revisione prioritaria per il trattamento di pazienti con Llc e delezione del cromosoma 17p.

Sei mesi più tardi, AbbVie ha annunciato il rilascio da parte del comitato europeo Chmp (European committee for medicinal products for human use) del parere favorevole rispetto all’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per venetoclax . Inoltre, l’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha riconosciuto a venetoclax la designazione di farmaco orfano per il trattamento del mieloma multiplo (una malattia tumorale che ha origine nelle plasmacellule del midollo osseo), oltre che del linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl), una forma aggressiva di linfoma ed il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin (NHL). L’Agenzia europea aveva in precedenza concesso la designazione di farmaco orfano a Venetoclax per il trattamento di Llc e per il trattamento della leucemia mieloide acuta (Aml), la forma più comune di leucemia acuta negli adulti. A dicembre 2016, è arrivata anche l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio da parte della Commissione europea.