Aifa approva una nuova terapia contro emofilia

L'autorizzazione della nuova terapia da il via libera al farmaco di Csl Behring. Semaforo verde a seguito dello studio AFFINITY

Aifa approva nuova terapia

Aifa approva una nuova terapia contro l’emofilia. Csl Behring, ha annunciato la recente autorizzazione, da parte di Aifa, all’immissione in commercio di Afstyla (fattore VIII umano ricombinante della coagulazione) per il trattamento di adulti e bambini affetti da emofilia A.
Afstyla è un nuovo FVIII ricombinante a catena singola per il trattamento e la profilassi degli eventi emorragici dei pazienti affetti da emofilia A.

La molecola e il suo studio

Questa molecola prevede un legame covalente tra catena pesante e leggera a formare una singola catena polipeptidica. In particolare, Afstyla è stato progettato per una maggior stabilità molecolare ed una prolungata efficacia clinica mediante un’elevata affinità con il Fattore di von Willebrand (VWF). L’autorizzazione all’immissione in commercio del medicinale si è basata sui risultati dello studio AFFINITY.
Lo studio di fase III ha previsto il coinvolgimento di 258 pazienti già trattati, affetti da emofilia A grave, disegnato per riflettere la reale pratica clinica. Afstyla ha dimostrato, nel programma di studio, un migliorato profilo farmacocinetico che si riflette in un’eccellente efficacia emostatica in profilassi, on demand ed in chirurgia. I regimi di profilassi con infusioni due o tre volte a settimana hanno consentito di prevenire efficacemente gli eventi emorragici.

La malattia

Afstyla ha inoltre riportato un elevato profilo di sicurezza e tollerabilità. L’emofilia A, è una malattia ereditaria rara che riguarda il sistema della coagulazione, caratterizzata da un deficit della proteina chiamata FVIII. Le persone affette da Emofilia A sviluppano emorragie spontanee, specialmente a livello muscolare, articolare o degli organi interni. Secondo la World Federation of Hemophilia circa una persona su diecimila nasce con emofilia, la maggior parte di loro manifesta emofilia di tipo A.