Farmaci contro la Sma: in Italia Aifa approva nusinersen

Nusinersen, inoltre, oggi è autorizzato per l’utilizzo negli Stati Uniti, nell’Unione europea, in Brasile, Giappone e Canada. L'approvazione è dovuta a tre test clinici che Biogen ha condotto nel corso degli anni

Farmaci contro la Sma

Farmaci contro la Sma, in Italia l’Aifa approva nusinersen per il trattamento dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale. I dati degli studi clinici hanno evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti dalla malattia e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo. Controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino in primis.

Autorizzazione all’immissione in commercio

Biogen annuncia che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di nusinersen. Il trattamento è destinato a curare la Sma causata da mutazioni o delezioni del gene SMN1 situato sul cromosoma 5q[1]. La SMA-5q è la forma più comune della malattia e rappresenta circa il 95% del totale dei casi di Sma.
Ha dichiarato Giuseppe Banfi, ad di Biogen: “i risultati clinici degli studi registrativi hanno dimostrato un solido profilo di efficacia e sicurezza in un ampio spettro di individui affetti da Sma”.

Nusinersen, inoltre, oggi è autorizzato per l’utilizzo negli Stati Uniti, nell’Unione europea, in Brasile, Giappone e Canada. Biogen sta portando avanti ulteriori richieste di approvazione in altri Paesi. Biogen ha ottenuto la licenza per sviluppare, produrre e commercializzare nusinersen in tutto il mondo da Ionis Pharmaceuticals. Ionis è una società che opera nelle terapie antisenso. Biogen e Ionis, infatti, hanno condotto un programma di sviluppo clinico per la somministrazione di nusinersen sull’uomo nel 2011. E alla sua prima approvazione regolatoria nel corso di cinque anni.

I risultati dei test clinici

L’approvazione di nusinersen si basa in gran parte sui risultati di due studi registrativi multicentrici e controllati. ENDEAR (per la Sma a esordio infantile) e CHERISH (per la Sma a esordio tardivo). L’approvazione è stata ulteriormente sostenuta dai dati dello studio NURTURE.

La malattia

L’atrofia muscolare spinale è la principale causa genetica di morte infantile ed è caratterizzata da una grave debolezza muscolare progressiva e debilitante. Il farmaco è stato esaminato nell’ambito del percorso di approvazione accelerata dell’Agenzia italiana del farmaco. Processo questo, volto ad accelerare l’accesso ai farmaci che curano le malattie gravi o pericolose per la vita.