Usa, approvata terapia genica contro il linfoma non-Hodgkin

È la seconda terapia che sfrutta il meccanismo Car-T promossa dalla Fda nel giro di due mesi. Il farmaco è indicato per alcune forme del linfoma, per chi non risponde alle cure o ha subito una ricaduta dopo almeno altri due tipi di trattamento

terapia genica contro il linfoma non-Hodgkin

Neanche due mesi fa la Food and drug administration dava il via libero a tisagenlecleucel, prima terapia genica approvata negli Stati Uniti. Oggi la notizia dell’autorizzazione di Yescarta (axicabtagene ciloleucel), terapia genica contro il linfoma non-Hodgkin. In particolare il farmaco a base di cellule degli stessi pazienti adulti, è indicato per alcune forme di linfoma, per chi non risponde alle cure o ha subito una ricaduta dopo almeno altri due tipi di trattamento.

La seconda terapia genica approvata negli Stati Uniti

Yescarta è la seconda terapia genica approvata dalla Fda. La prima per alcuni tipi di linfoma non-Hodgkin. Ha la particolarità di “trasformare” le cellule del malato in un farmaco. Secondo le stime del New York Times, 3500 persone negli Stati Uniti potrebbero essere candidate alla nuova terapia che costa 373.000 dollari. È una conferma per la terapia Car-T, a base di linfociti T geneticamente modificati con recettori chimerici per l’antigene.

 Un passo avanti contro il cancro

“Oggi abbiamo fatto un altro passo avanti verso un nuovo approccio in grado di trattare gravi malattie. Negli ultimi decenni la terapia genica è passata da ‘concetto promettente’ a soluzione pratica contro forme mortali e in gran parte incurabili di cancro”, ha dichiarato Scott Gottlieb, commissario della Fda. “Questa approvazione segna un ulteriore avanzamento in una nuova e promettente area della medicina. E noi siamo impegnati a sostenerla e ad accelerare il processo”.

Come funziona Yescarta

Ogni dose della nuova terapia genica contro il linfoma non-Hodgkin è un trattamento personalizzato creato utilizzando il sistema immunitario del paziente, per aiutarlo a combattere il linfoma. Le cellule T del paziente vengono raccolte e modificate geneticamente per includere un nuovo gene che punta e uccide le cellule del linfoma. Una volta modificate, le cellule vengono poi reinfuse nel paziente. La sicurezza e l’efficacia di Yescarta sono state stabilite in uno studio clinico multicentrico su oltre 100 adulti con linfoma a cellule B di tipo refrattario o recidivante. Il tasso di remissione completa dopo il trattamento con Yescarta è stato del 51%.

Gli effetti collaterali

“Il trattamento – avverte però la Fda – può causare effetti collaterali. Ad esempio, sintomi influenzali ma anche tossicità neurologiche, potenzialmente fatali o pericolose per la vita. Altri effetti indesiderati includono gravi infezioni, bassi livelli di cellule del sangue e indebolimento del sistema immunitario. Gli effetti indesiderati dal trattamento con Yescarta di solito si manifestano entro le prime due settimane, ma alcuni possono verificarsi anche in seguito.

La strategia di valutazione e mitigazione dei rischi

Proprio per questo, la terapia è stata approvata con una strategia di valutazione e mitigazione dei rischi, che prevede alcuni elementi per garantirne l’uso sicuro. La Fda richiede che gli ospedali che utilizzano Yescarta abbiano uno speciale certificato (rilasciato dopo un training al personale e ai pazienti). Ha inoltre richiesto al produttore, Kite Pharma, di condurre uno studio osservazionale post-marketing su tutti i pazienti trattati.